Syövän hoito: uusi geeniterapia tuo hätä
Sisällysluettelo:
Elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on parhaillaan hyväksyessään ensimmäisenä geeniterapioterapiana käytettäväksi Yhdysvalloissa.
Jos se menee läpi odotetulla tavalla, hoitoa käytetään lasten ja nuorten aikuisten hoitoon, joilla on kehittynyt akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL).
MainosMainosFDA: n onkologisten lääkkeiden neuvoa-antava komitea jo aiemmin tässä kuussa suositteli, että virasto hyväksyy Novartisin kokeellisen kimeerisen antigeenireseptorin (CAR-T) hoito, CTL019 (tisagenlecleucel).
Se on yksilöllinen hoito, jossa henkilön T-solut poistetaan verestä ja reengineered taistelemaan syöpää vastaan. Sitten ne infusoidaan takaisin potilaaseen.
Siksi sitä kutsutaan "eläväksi huumeeksi. "
MainosÄskettäisessä kliinisessä tutkimuksessa 83 prosenttia potilaista kokenut täydellisen remission tai täydellisen remission kanssa epätäydellisen verenlaskun palautumisen kolmen kuukauden kuluessa.
FDA: n odotetaan tekevän päätöksen syyskuussa. Virasto noudattaa yleensä komitean suosituksia.
MainosMainosUuden aikakauden syövän hoidossa
Asiantuntijat ovat optimistisia CAR-T: n mahdollisuuksista.
tohtori. Santosh Kesari on Neuro-onkologian ja Neuroterapian laitosten neuro-onkologi ja puheenjohtaja Providence Saint John's Health Centerissä Kaliforniassa, John Wayne Cancer Instituteissa.
Kesari kertoi Healthlineille, että jos se hyväksytään, terapia on vallankumouksellinen läpimurto syövän hoidossa.
"Se on ensimmäinen tämän tyyppinen sovellus - jossa yhdistetään geeniterapia ja immuunihoito potilaan omien solujen muokkaamiseksi hyökkäyksen syöpäsoluihin", hän sanoi.
Kesari kertoi, että tämä sovellus voisi toimia muissa syöpätapauksissa, joissa on tietty kohde.
AdvertisementAdvertisementHän viittasi City of Hope -tapaustutkimukseen, johon osallistui 50-vuotiaan miehen toistuva multifokaalinen glioblastooma, eräänlainen aivokasvain.
Hoito oli osa vaiheen I kliinistä tutkimusta CAR-T-hoidon turvallisuuden testaamiseksi, kun se toimitettiin suoraan aivokasvaimille. Menestyvä vastaus jatkui yli seitsemän kuukautta pidempään kuin tavallisesti olisi odotettavissa.
"Joten on mahdollista käyttää kiinteitä kasvaimia, jos tunnistamme oikean markkerin, varmistamalla, että hallitsemme sivuvaikutuksia", Kesari kertoo.
MainosTerveysalan sähköpostiviestissä Dr. Swati Sikaria, lääketieteellinen onkologi Torrance Memorial Medical Centeristä Kaliforniassa, selitti, että tavoitteena on valita tavoite, joka on mahdollisimman ainutlaatuinen syöpään, välttäen samalla vahinkoa ruumiin ei-raa'ollisiksi soluiksi.
"Tämä alustava menestys avaa tien CAR-T-solujen luomiseen muihin pahanlaatuisiin kohteisiin", hän selitti.
AdvertisementMainos"Olenko varmaankin optimistinen siitä, voidaanko menestys ALL: ssä replikoida muissa syöpätapauksissa. Meidän on ymmärrettävä, mitä käynnissä olevat ja tulevat kliiniset tutkimukset osoittavat. Merkittävin edistys on ollut myelooma sekä glioblastooma, tuumorin tyyppinen senaattori [John] McCainin äskettäin diagnosoitu ", sanoi Sikaria.
Viime vuonna julkaistussa artikkelissa Sikaria kirjoitti, että aikuisten B-akuutti lymfoblastinen leukemia (B-ALL) ei ole samaa sairautta sairastavien lapsipotilaiden suotuisa ennuste.
"Alle 50 prosenttia potilaista kokee pitkäaikaista selviytymistä ja yli 60-vuotiaille aikuisille pitkäaikaisen eloonjäämisen on vain 10 prosenttia. Kun relapsi, viiden vuoden ennuste on huono 7 prosenttia. Uusia ja vähemmän myrkyllisiä aineita tarvitaan kipeästi ", hän jatkoi.
MainosSikaria kutsui CAR-T-soluja erittäin lupaavaksi uudeksi tekijäksi myös potilaille, jotka ovat voimakkaasti esikäsiteltyjä.
tohtori. Samantha Jaglowski on Ohio State Universityn kattavan syöpäkeskuksen hematologi. Hän on erikoistunut kantasolujen siirtoihin potilaille, joilla on lymfooma ja krooninen lymfosyyttinen leukemia.
MainosMainosVaikka hän toivoo, että tämä on todella läpimurto, hän kertoi Healthlineille, että hän epäröi julistaa voiton liian pian.
"Se näyttää varmasti lupaavalta. Toivon vilpittömästi, että se täyttää odotukset, "sanoi Jaglowski.
"On jännittävää olla mukana. Muutamia muita syöpätapauksia varten on jo useita tutkimuksia, hän sanoi.
Huoli CAR-T: stä
CAR-T: stä on kaksi keskeistä huolenaihetta.
Ensimmäinen on mahdollinen vakava haittavaikutus.
Yksi näistä on hengenvaarallinen reaktio nimeltä sytokiini-vapautumisyndrooma (CRS).
Sikaria sanoi, että tämä reaktio on yleistä ja se voi tapahtua tuntien kuluessa CAR-T-solujen infuusiosta. Mutta sitä voidaan tehokkaasti hoitaa.
"Lääke myös yleisesti aiheuttaa kääntyviä neurologisia oireita ja laskee verenlaskun, joka voi johtaa infektioon. Meidän on muistettava, että potilaat, jotka saavat CAR-T-soluja, taistelevat sairaudesta lähes varmasti kuolemaan muuten, joten luulen, että riskit ylittävät etuudet ", hän selitti.
Jaglowski sopi, että CRS on yleensä hallittava. Hän totesi, että potilaille ei ole vielä riittävästi potilaita arvioimaan pitkäaikaisia vaikutuksia.
"Tämä ei ole ensilinjan hoito, ennen kuin on jäljessä enemmän tietoja. Potilaat ovat joutuneet hoitamaan muutaman hoitorivin, ennen kuin he ovat oikeutettuja tähän. Olen lymfooman lääkäri. Lymfomakokeissa ne edellyttävät aikaisempien hoitorajojen epäonnistumista. Se on ihmisille, jotka ovat edelleen sairauskurssilla ja joilla on vähemmän vaihtoehtoja ", sanoi Jaglowski.
Toinen suuri huolenaihe on mahdolliset kustannukset. Novartis ei ole asettanut hintalappua, mutta alan analyytikot arvioivat, että se voisi osua 500 000 dollariin infuusiosta.
"Toivottavasti näemme kilpailun markkinoilla muiden yritysten CAR-T-soluista, sillä määrä on kehittymässä.Washingtonin apua tarvitaan myös kustannusten alentamiseksi ", Sikaria sanoi.
Kesari vertaili hoitoa muiden hoitojen kanssa.
"Joidenkin [jo] käyttämien lääkkeiden, erityisesti biologien, kustannukset ovat kalliita 5 000 - 20 000 dollaria kuukaudessa ja niihin liittyy toistuvia hoitoja vuodessa. Jotkut maksoivat useita satoja tuhansia dollareita vuodessa. Tämä on kertaluonteinen tai muutaman kerran hoidettu hoito. Ei ole, että sait hoitoa vuosia. Se asettaa kaikki kustannukset etukäteen. Jos parannat, kuka väittää, että se ei ole sen arvoista? " hän sanoi.
Odotetaan hyväksyntää
Sikaria sanoi, että ellei uusia tietoja hoitoon liittyvistä kuolemista toista lokakuuhun mennessä, FDA: n pitäisi hyväksyä se.
"CAR-T-solut ovat jännittäviä ja niillä on korkeat vastausprosentit, mutta meidän on nähtävä, kuinka pitkään nämä tulokset ovat, kun jatkamme potilaan hoitoon. Toistaiseksi luuydinsiirto on tärkeä osa potilaiden hoitoa ALL: llä ", Sikaria sanoi.
Kesari uskoo FDA: n hyväksyvän CAR-T: n, koska se ei ole täyttänyt tarvetta ja vaihtoehtoja taudille, jossa potilaat päätyvät tasaisesti kuolemaan.
"Tämä tekniikka geenien muokkaamiseksi alkoi 80-luvulla ja 90-luvulla. Tämän perusteella saimme tietää immuunijärjestelmästä ja siitä, miten sitä muutettaisiin syöväntorjuntaa varten. On kauan aikaa, jolloin todistetaan arvoa kohtaan, jossa meillä on huumeiden hyväksyntä. Mutta se on ollut vuosikymmenien ajan ", hän jatkoi.
"Kiitän ihmisiä, jotka ovat tehneet tämän - ja jotta se toimisi ihmisillä - se on hämmästyttävää", sanoi Kesari.
