Syöpätautien asiantuntijat sanovat FIM: n hyväksynnän Kymriasta on hyvää uutista taistelussa lapsuudenkodista. > Ensimmäinen geneerinen syöpätapaus tervetulleeksi ... Joissakin varauksissa

Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt vallankumouksellisen uuden syövän hoidon.

Kymriah on ensimmäinen Yhdysvalloissa saatavilla oleva leukemian geeniterapia.

AdvertisementAdvertisement

Se on CAR-T (kimeerinen antigeenireseptori T-solu) -immersiohoito, joka on suunniteltu akuuttiin lymfoblastiseen leukemiaan (ALL), joka on vakava syöpä lapsiin ja nuoriin aikuisiin.

ALL on veren ja luuytimen mahdollisesti kuolettava syöpä.

National Cancer Institute arvioi, että vuosittain diagnosoidaan 3, 100 alle 20-vuotiasta henkilöä.

Mainos

CAR-T-hoito aloitti Dr. Carl June University of Pennsylvaniaissa, joka on työskennellyt hoitoa varten lähes kolme vuosikymmentä.

Kuinka Kymriah toimii

Toisin kuin muut nykyiset syöpähoidot, kuten leikkaus, kemoterapia ja säteily, Kymriah käyttää kehon omaa immuunijärjestelmää taistelemaan syöpään.

mainMainos

Kymriah toimii potilassolujen - erityisesti T-solujen, jotka toimivat osana immuunijärjestelmää - keräämisessä ja muokkaamalla niitä geneettisesti syöpäsolujen tunnistamiseen ja hyökkäykseen.

Modifioidut T-solut suunnitellaan sisältämään kimeerisiä antigeenireseptoreita, jotka kohdistuvat leukemiasoluihin.

Kun tämä prosessi on suoritettu, modifioidut solut infusoidaan takaisin potilaan kehoon.

"[Hyväksyntä] on transformaatio lapsille syöpäpotilaille ja syöpätutkimukselle. Geenihoidon käyttäminen potilaan omien immuunisolujen uudelleensuuntaamiseen ja kouluttamiseen kohdun, hyökkäyksen ja syövän poistamiseksi on loistava lähestymistapa, ja olemme erittäin rohkaisevia siihen, että FDA on hyväksynyt sen, että lapsilla on akuutti lymfaattinen leukemia (ALL), "Ramy Ibrahim, Parker-syöpäpotilaiden kliinisen kehityksen varapresidentti kertoi Healthline -lehdelle.

Kallis hoito

Menettely on yksilöllinen.

MainosMainos

Sellaisena sillä on rajoituksia sen valmistuksen hintaan ja laajuuteen.

Novartis-lääkevalmistetta lisensoidaan ja saatetaan markkinoille.

Yhtiö aikoo tehdä Kymriasta noin 30 sairaalan saataville vuoden loppuun mennessä.

Mainos

Hoidon hinta on merkitty noin 500 000 dollariin.

Se sisältää myös joitain vakavia mahdollisia riskejä.

MainosMainos

CAR-T voi johtaa hengenvaaralliseen sairauteen, joka tunnetaan nimellä sytokiinin vapautumisen oireyhtymä ja vaikeissa neurologisissa tapahtumissa.

Joten sairaaloissa ja klinikoissa, jotka tarjoavat Kymrialle, on oltava erityiset sertifikaatit.

Tällä hetkellä se on hyväksytty vain käytettäväksi KAIKKI.Sitä ei voida käyttää hoitamaan mitään lukemattomia muita tappavia syöpätyyppejä … vielä.

Mainos

Kuitenkin Kymriah: n hyväksyntä suosii hyvin geeniterapian tulevaisuutta muiden syöpätyyppien hoidossa.

"Matkan alku"

Dr. Amerikan syöpäyhdistyksen apulaisvaltuutettu Len Lichtenfeld on innostunut lääkkeen hyväksynnästä, mutta hänellä on joitain varauksia.

AdvertisementMainos

"Tämä ei ole lopullinen vastaus syövän hoitoon. Tämä on tyylikäs tiede. Tutkijat ovat tehneet erinomaista työtä. Työtä on vielä paljon enemmän, "Lichtenfeld kertoi Healthline.

Kymriah on nyt saatavilla vain pienen osa-alueen syöpäpotilaille. Silloinkin se on määrätty vain viimeisenä keinona, kun muut hoitomuodot ovat epäonnistuneet.

"Olemme matkan alussa", sanoi Lichtenfeld. "Olemme kaukana loppua. ”