Aikuiset kantasolut voisivat kääntää kehittynyttä sydänsairautta
Sisällysluettelo:
Olemme kuulleet vuosia, että kantasolututkimuksen läpimurrot mullistavat tapaa, jolla lääkärit hoitavat kroonisia sairauksia. Mutta mitä se tekee, jotta nämä lupaukset toteutuisivat, ja kuinka lähellä meitä uusille kantasoluhoidoille?
Terveyslinjan yksinoikeudella haastattelussa Mesoblastin toimitusjohtaja Silviu Itescu selitti, kuinka hänen regeneratiivisen lääkeyrityksensä pyrkii helpottamaan kongestiivista sydämen vajaatoimintaa, Crohnin tautia, nivelreumaa ja muita kantasoluja käyttäviä olosuhteita.
mainosMainosItescuista tuli siirrännäisen immunologian pää kolumbia-yliopistossa vuonna 1996 ja on edelleen huippututkimuksen alalla. Vuoteen 2001 mennessä hänen ryhmänsä oli osoittanut prekliinisen tutkimuksen rotilla, että tiettyjä aikuisten kantasoluja luuytimestä voitaisiin käyttää sydämen korjaamiseen. Vuonna 2013 Itescu sai Vatikaanin Pontifical Council of Culture -nimisen avainhankintapalkinnon aikuisten kantasoluhoidosta.
Mesoblasti käyttää mesenkymaalisia esiastesoluja tai MPC: ää vahingoittuneiden sydämien korjaamiseen, diabeteksen hallintaan ja helpottamaan niitä, jotka kärsivät muista tulehdussairauksista.
Solut uutetaan nuorten terveiden luovuttajien luuytimestä. Laboratoriossa magneetit erottavat nämä yhden 100 000 solua toisistaan. Seuraavaksi ne puhdistetaan ja kasvatetaan väliaineessa. Kahden kuukauden kuluessa yhdestä ainoasta luovuttajasta otettu muutamia tuhansia soluja moninkertaistuu miljardeihin.
Soluilla on kyky tunnistaa loukkaantumiset ja tulehdukset hiouttamalla eritteitä vaurioituneista soluista. Kantasolut eivät toistaiseksi näytä aiheuttavan immuunivastetta, joten niitä voivat käyttää epäsuorat vastaanottajat, antaen heille ainutlaatuisen laadukkaan laadun.
Lue lisää: Injected Stem Cells Korjaus Heart Attack Damage »
MainMainoksetCrohnin, diabeteksen, nivelreuman hoito
Tämän vuoden loppupuolella Mesoblast odottaa saavansa vaiheen 3 tutkimuksia kaikissa neljässä keskeiset terapeuttiset alueet: sydän- ja verisuonitaudit, immunologiset ja tulehdukselliset sairaudet, selkärangan ortopediset sairaudet ja siirteen-vastaan-isäntä-tauti (GVHD).
Mesoblastin tutkimustuloksista lupaavin tutkimus keskittyy hoitoon niille, joilla on kongestiivinen sydämen vajaatoiminta. Mesoblastin kehitys- ja kaupallistamispartneri, Teva Pharmaceuticals, rekrytoi 1 700 potilasta useissa eri paikoissa U.ssa, jotka kärsivät luokkaan II ja III.
60 potilaan vaiheen 2 tutkimuksessa osoitettiin, että 15 sydämen vajaatoimintaa sairastavalla potilasta, jotka saivat suurimman annoksen MPC-arvoja (150 miljoonaa) yhdellä sydämen ruiskutuksella, ei tarvinnut sairaalahoitoa sydämen vajaatoiminnalle eikä sydämen vajaatoimintaa kuolemantapauksia ilmeni kolmen vuoden seurannan aikana.Samanlainen koe on suunniteltu vielä sairaille potilaille, joilla on IV-luokan sydämen vajaatoiminta, jotka ovat tällä hetkellä vasemman kammion avustamassa laitteessa.
Pohjimmiltaan nämä ovat "sairastuneimpia", Itescu sanoi. Jotkut saattavat odottaa sydämensiirtoja, mutta luovuttaja-sydämet ovat harvinaisia. Jotkut saattavat olla niin sairaita, että siirto ei ole mahdollista.
Suuret, vaiheen 3 tutkimukset maksoivat paljon, Itescu sanoi, ylöspäin 100 miljoonasta 200 miljoonaan dollariin.
MainAdvertisementItescu sanoi, ettei mikään yritys voi mennä yksin. Hänen julkisesti omistetussa yrityksessä on vakiinnuttanut kumppanuuksia paitsi Tevan, myös japanilaisen JCR Pharmaceuticalsin ja biologian maailmanlaajuisen johtajan Lonzan kanssa. Itescu tapasi viime viikolla myös Japanin pääministerin kanssa.
Mesoblast saa myös kannustimia Singapore Economic Development Boardilta.
"Ainoa tapa saada kantasolujen teknologia markkinoille on tiukka lähestymistapa, joka maksaa paljon rahaa", Itescu sanoi.
MainosLue lisää: Kantasolut, joita käytetään korjata IBD-tuholaisvaurioita »
FDA: n siunaus huonosti tarvitaan
FDA: n hyväksyntä kantasoluterapiaa varten on mitä tarvitaan kiireellisimmin kentän siirtämiseksi eteenpäin, Jeremy Rich, Clevelandin klinikan kantasolutbiologian ja regeneratiivisen lääketieteen osastonjohtaja.
MainosMainosCell-pohjainen hoito on vielä lapsenkengissään, hän sanoi, ja FDA ei ole tehnyt monia päätöksiä siitä, miten sitä säännellään. Tämä tekee prosessi vaikeaksi varovaisille lääkeyhtiöille.
"Se, mitä meillä ei ole juuri nyt, on se, että menestys siinä vaiheessa, jossa FDA sanoo:" Täällä olette, tämä tulee olemaan hyväksytty ", Rich kertoi Healthline. "Tarvitsemme lisää kokemuksia siitä, miten toimitamme (kantasolut), ja miten saamme ne oikeaan paikkaan. Tarvitsemmeko joitain hyvin koulutettuja henkilöitä, jotka voivat tehdä sydäninjektioita oikein? Tai kuka tahansa kardiologi kadulla voi tehdä samanlaisen laadukkaan hoidon. Se on vielä ratkaisematta. "
Hän sanoi, että Mesoblast tekee oikein käyttämällä henkistä omaisuuttaan vastatakseen kiireelliseen tarpeeseen, millä tavanomaisilla huumeilla ei ole suurta vaikutusta.
MainosVaikka "solut ovat monimutkaisia koneita", he voivat olla ainoa ratkaisu vakavasti sairaaksi, Rich sanoi.
"Se on paradigmansiirto, jonka lääkeyritys on hyväksynyt", Itescu sanoi.
AdvertisementMainosRich sanoi, että muut yritykset yrittävät tehdä samaa työtä kuin Mesoblast ja FDA on ollut erittäin aktiivinen heidän kanssaan. "Heillä on oppimiskäyrä aivan kuten olemme", hän sanoi. "Se ei ole niin paljon vastakkainasettelu, vaan kysymys, joka ei ole asiantuntemusta, joka tietää, mikä on turvallinen ja tehokas näissä asioissa. "
Hän sanoi, että julkisesti toimiva Cleveland-pohjainen yritys nimeltä Athersys työskentelee yhdessä Cleveland Clinicin ja Case Western Reserve Universityn kanssa kantasolukäsittelyn kehittämiseksi MS-taudista.
Lue lisää: Kantasolut auttavat hiiriä, joilla on MS-kaltainen kunto Walk Again »
Rich syyttää, että lopulta suuret lääkeyhtiöt hankkivat yrityksiä, jotka menestyksekkäästi tuovat kantasoluhoitoja markkinoille, koska heille on edullisempaa kuin rakentaa omaa infrastruktuuriaan.
"Se on kuin ottaa jättiläinen risteilijä ja kertoa heille, että meidän on muutettava täysin suuntaamme ja mennä eri tavalla. Heillä ei ole karttoja näiden kalliokilpujen läpi ", hän sanoo." Mitä he osaavat tehdä, he tekevät todella hyvin. He ovat haluttomia pääsemään siihen liian pitkälle. ”
