Uusi autismi-lääke osoittaa lupaavia tuloksia
Sisällysluettelo:
- Se on yksi ainoa tunnettu syy, joka aiheuttaa esteitä kehittää hoitoja.
- "Meidän on tehtävä seuraava kokeilu 40-60 lapsella pari eri sivustoa", hän sanoi. "Se on sekä turvallisuus- että tehokkuustutkimus. Tarkastelemme 40-60 lasta ja kysytään, ovatko kolme annosta suraminia, jotka annetaan kolmen kuukauden ajan sekä turvallisina että tehokkaina hoidettaessa autismin ydin oireita? "
Tällä hetkellä ei ole FDA: n hyväksymiä lääkkeitä, joilla hoidetaan autismin taudinhäiriön (ASD) keskeisiä oireita.
Mutta kliinisen ja translaation neurologian julkaisuissa julkaistut uudet löydökset voivat auttaa avaamaan ovet uusille hoitovaihtoehdoille samalla kun valaisee ASD: n taustalla olevia syitä.
AdvertisementAdvertisementKalifornian yliopiston San Diegossa (UCSD) lääketieteen laitoksessa pienessä vaiheessa I / II kliinisessä tutkimuksessa tutkijat arvioivat suramin-lääkkeen vaikutuksia ASD: n lasten keskuudessa.
Tähän kaksoissokkoutettuun, lumekontrolloituun tutkimukseen osallistui kymmenen autismi-poikaa, jotka olivat 5-14-vuotiaita.
Viisi poikaa sai kukin yhden suraminin injektion, kun taas loput viisi saivat placebos-pistettä.
MainosKaikki viisi osallistujaa, jotka saivat suraminia, näyttivät väliaikaisia mutta lupaavia parannuksia heidän kieleensä ja käyttäytymisensä, eikä niistä ole raportoitu vakavia haittavaikutuksia.
Tutkimuksen tekijät löysivät puheen, kielen, sosiaalisen viestinnän, toistuvat käyttäytymiset, selviytymisvalmiudet, rauhallisuus ja keskittyminen.Esimerkiksi kaksi nonverbistä poikaa, jotka oli hoidettu lääkkeellä, puhuttivat ensimmäiset elämänsä kokonaiset lauseet noin viikkoa injektioiden vastaanottamisen jälkeen.
Nämä vaikutukset ovat kuluneet useiden viikkojen kuluttua, mikä viittaa siihen, että lääkkeen useita annoksia voidaan tarvita.
Jos haluat selvittää, voidaanko näitä löydöksiä turvallisesti jäljentää, vaaditaan suurempia seurantatutkimuksia.
MainosMainos
Lue lisää: Tutustu autismiin liittyviin tosiasioihin »
Valot syistäDisease Control and Prevention (CDC) keskusten mukaan ASD vaikuttaa arviolta 1: Yhdysvallat.
Se on yksi ainoa tunnettu syy, joka aiheuttaa esteitä kehittää hoitoja.
Mainos
"Yksi niistä asioista, jotka ovat kentällä taaksepäin on se, että on niin paljon heterogeenisyyttä, niin paljon eroa henkilöstä toiseen", Dr. Andrew Zimmerman, pediatrinen neurologi University of Massachusetts Medical School, kertoi Healthline."On vaikea opiskella, koska sitä ei voi kaventaa yksinkertaisiin luokkiin. Potilaista on valtavia päällekkäisyyksiä, mutta kliinisiä ominaisuuksia, biokemiallisia ominaisuuksia ja geneettisiä ominaisuuksia on erilaisia. "
Hän ehdotti, että Naviauxin suramin-tutkimustulokset saattavat auttaa tutkijoita navigoimaan tämän heterogeenisuuden kautta antamalla tietoa siitä, miten ASD kehittyy.AdvertisementMainos
Naviaux kertoi, että joillekin lapsille ASD on peräisin hoitavasta metabolisesta oireyhtymästä, joka johtuu soluvarustevasteen epänormaalista säilyvyydestä (CDR).
CDR on luonnollinen reaktio, jonka mukaan solut joutuvat vammoihin tai stressiin. Se aiheuttaa kalvojen kovettumisen ja rajoittaa niiden vuorovaikutusta muiden solujen kanssa, kunnes havaittu uhka on kulunut.CDR voi joskus jäädä kiinni, jolloin solut toimivat ikään kuin ne ovat vaarassa, vaikka alkuperäinen uhka olisi ohi. Tämä voi edistää monien kroonisten sairauksien, kuten ASD: n, kehittämistä, Naviaux sanoi.
Mainos
CDR ylläpidetään mekanismilla, joka tunnetaan nimellä purinerginen signalointi, joka tapahtuu, kun pienet molekyylit sitoutuvat purinergisiin reseptoreihin, toimimalla hälytyssignaalina.
Suramin on antipurinerginen lääke, joka estää näiden molekyylien sitoutumisen purinergisiin reseptoreihin, lopettaen CDR: n.AdvertisementMainos
ASD: n myöntämät positiiviset vaikutukset lasten ja nuorten kanssa tukevat Naviauxin teoriaa siitä, että poikkeava soluvastaus reagoi tautiin.
"On paljon kappaleita, joita ihmiset työskentelevät, ja tämä on yksi erittäin jännittävä kappale", Zimmerman totesi. "Mielestäni tämä on uusi aikakausi, jossa tarkastellaan solun metabolisia yhteyksiä. "Lue lisää: Miksi tytöt näyttävät oireita autismista myöhemmin kuin pojat»
Käynnissä olevaa tutkimusta tarvitaan
Suramin useita annoksia pidemmän ajanjakson vaikutusten arvioimiseksi Naviaux aikoo tehdä suurempaa seurantaa opinnot.
"Meidän on tehtävä seuraava kokeilu 40-60 lapsella pari eri sivustoa", hän sanoi. "Se on sekä turvallisuus- että tehokkuustutkimus. Tarkastelemme 40-60 lasta ja kysytään, ovatko kolme annosta suraminia, jotka annetaan kolmen kuukauden ajan sekä turvallisina että tehokkaina hoidettaessa autismin ydin oireita? "
Ennen kuin Naviaux voi aloittaa tutkimuksen, hän tarvitsee rahoitusta.
Suramin on edullinen lääke, joka ei todennäköisesti saa suuria voittoja lääkeyrityksille, jotka rahoittavat tyypillisesti lääkekokeita.
"Normaalisti suuri lääke tukee kymmeniä miljoonia dollareita, jotka aiheutuvat kliinisistä tutkimuksista, koska ne ovat niitä, jotka hyötyvät sen jälkeen, kun FDA hyväksyy sen", Naviaux totesi. "Mutta meillä ei ole sitä. Itse asiassa käytettävillä alhaisilla annoksilla voisimme periaatteessa kohdella 8-vuotiaan lapsen koko vuodeksi 27 dollarin arvoisella suramiinilla. "
Naviauxin ensimmäinen oikeudenkäynti rahoitettiin suurelta osin hyväntekeväisyyshankkeista. Hän epäilee, että seuraava oikeudenkäynti koskee myös ruohonjuuritason tukea.
Pitkällä aikavälillä hän toivoo, että tämä tutkimus voi auttaa informoimaan turvallisia ja tehokkaita hoitostrategioita paitsi autismille myös monille muille terveydelle.
"Autismista oppiminen antaa meille myös tärkeitä näkemyksiä syvään biologiaan ja muihin kroonisiin monimutkaisiin sairauksiin, kuten krooniseen väsymysoireyteen, posttraumaattiseen stressihäiriöön, vakavaan masennukseen ja moniin muihin", hän sanoi.
Lue lisää: Pitäisikö lapsia tarkkailla autismin varhain? »
