Uudet MS-hoitot 2017: Kysy asiantuntijalta

Jennifer S. Graves, MD, PhD

Dr. Jennifer Graves on hallitsijoiden sertifioitu neurologi UCSF Medical Centerissä ja UCSF Benioff Children's Hospitalissa. Hänen asiantuntemuksensa ovat aikuis- ja lapsi-demyelinoivat taudit, jotka ovat hermoston häiriöitä, kuten multippeliskleroosi, jossa hermosolujen myeliini- vaippa on vaurioitunut ja neuro-silmäsairaudet tai hermoston häiriöt.

Graves sai lääketieteellisen tutkinnon ja tohtorintutkintoon biofysiikasta Texasin Lounais-lääketieteellisessä korkeakoulussa. Hän valmistui neurologian resurssista sekä Philadelphian Pennsylvanian yliopiston neuro-silmälääketieteestä. Hän suoritti lisäkoulutuksen multippeliskleroosilla UCSF: n aikuis- ja lapsipotilaan multippeliskeskuksissa. Tutkimuksessa hänen tutkimuksissaan on mallinnettu geneettisten, ympäristöllisten ja sukupuoleen liittyvien riskitekijöiden välisiä vuorovaikutuksia demyelinaatiota aiheuttavien sairauksien kehittymiseen ja näiden riskitekijöiden vaikutuksiin relapsiopeuteen ja vammaisuuteen. Hän on saanut palkintoja National Multiple Sclerosis Society, Race eroittaa MS ja säätiön konsortio Multiple Sclerosis Centers. Hän on nykyisin UCSF: n neurologian ja silmälääketieteen professori.

Q: Millaista tutkimusta tehdään tällä hetkellä?

Vaikka lähes kaikkia MS: ää tutkitaan ympäri maapalloa, useimmat rahoituslaitokset ovat pyytäneet toimia taudin progressiivisen vaiheen tutkimiseksi. Vammaisuuden etenemisen pysäyttäminen on keskeinen askel taudin lopettamiseksi. Lähestymistapoihin kuuluu stimuloivia soluja, joilla korvataan hermojen vaurioitunut myeliinipeite, kehitetään hoidoja hermosolujen kuoleman ehkäisemiseksi ja löydetään aikaisin aggressiivinen sairauden hoito.

Q: MS-asiantuntija tarjosi minulle uuden infuusion, joka johtuu FDA: n nopean hyväksynnän saamisesta. Miten tämä uusi lääke eroaa muista?

Tämä lääke kohdistaa B-soluun kutsutun solutyypin erottaen sen muista MS-lääkkeistä. Toisin kuin muut testatut lääkkeet, on havaittavissa lievää vammaisuuden etenemisen vähenemistä primääri-progressiivisessa MS: ssä (PPMS). Tällä hetkellä ei ole FDA: n hyväksymiä hoitoja PPMS: lle. FDA: n odotetaan tarkastelevan tätä infuusiota joulukuussa 2016.

Q: Miten päättää, pitäisikö jäädä nykyiseen hoitoon tai vaihtaa uuteen?

Jos tunnet hyvin, sinulla on pysyviä tuloksia fyysisestä kokeesta ja MRI-skannauksesta, eikä sinulla ole sivuvaikutuksia nykyisestä lääkityksestäsi, ei ole välitöntä syytä muuttaa lääkkeitä.Jos jompikumpi lausekkeista ei kuitenkaan ole totta (ei tunnu hyvin tai jos sinulla on haittavaikutuksia tai uusi sairausaktiviteetti), olisi hyvä keskustella muiden hoitomuotojen kanssa lääkärisi kanssa.

K: Mikä on "odotusajanjakso" vaihtaessasi hoidot, onko uusi toiminto toimiva?

Tämä vaihtelee riippuen lääkkeestä. Injektoitavissa olevista hoitomuodoista ja dimetyylifumaraatille (Tecfidera) annamme tyypillisesti lääkeaineelle vähintään 6 kuukautta aikaa työskennellä. Fingolimod (Gilenya) ja natalitsumabi (Tysabri) toimivat tyypillisesti nopeammin.

K: Mitä uutta kehitystä tai hoidon parannuksia voimme odottaa tulevina vuosina?

Luulen, että meillä on jonkinlainen uudelleenmyelinaatiota edistävä lääkitys tulevina vuosina potilaille. Avainkysymys on kuitenkin se, kuinka hyvin tämän tyyppinen lääke toimii todella muuttaa taudin kulkua.

Q: Mitä MS-hoitoja ja lääkkeitä on turvallinen naisille, jotka haluavat tulla raskaaksi?

Tämä aihe edellyttää huolellista, henkilökohtaista kuulemista lääkärin kanssa. Monet naiset voivat ehkä turvallisesti lopettaa lääkityksen raskauden aikana, sillä raskaus itsessään suojaa relapseja vastaan. On kuitenkin olemassa riski uusiutumisesta synnytyksen jälkeen.

Vaikka tämä päätös on räätälöity potilaan kliinisiin tarpeisiin ja terveyshistoriaan, jotkut yleiset säännöt ovat:

injektoitavat ovat todennäköisesti raskaana turvallisia rekisteritietojen perusteella,
kaikkia kolmea oraalista ainetta ei tule käyttää raskaus,
ja tietyillä varotoimilla natalitsumabi (Tysabri) saattaa olla sopiva joillekin naisille jatkamaan raskauden ensimmäisestä toisesta raskauskolmanneksesta.

Q: Yksi oireistani on jatkuva, heikentävä huimaus. Mitä hoitoja tai korjaustoimenpiteitä kannattaa harkita?

Ensimmäinen asia lääkärisi kanssa selvittää, millaista huimausta sinulla on: "room-spinning" tunne, keinutuoli, visuaaliset epämuodostumat tai keveys. On tärkeää antaa lääkärillesi tarkat kuvaukset siitä, mitä olet kokenut. Perusteellinen neuro-oftalmologinen ja vestibula-tentti voi olla hyödyllinen. On olemassa lääkkeitä, jotka voivat vähentää huoneen pyörimistä, ja myös vestibulaarinen hoito voidaan käyttää. Tarkastelkaamme huolellisesti lääkkeesi, jotta näet, ovatko ne todennäköisesti huimaushäiriöitä.

Q: Mitä opiskellaan toisen asteen MS: lle?

Jotkut MS: n nykyisistä ja kehitteillä olevista lääkkeistä arvioidaan tehokkuutta kohti toissijaisessa asteittaisessa MS: ssä (SPMS). Valitettavasti suuria vaikutuksia ei ole tähän mennessä havaittu.

Kysymys: Minkälaiset muut organisaatiot työskentelevät sairauden tutkimuksessa kansallisen MS-yhteiskunnan lisäksi?

Liittovaltion hallitus sijoittaa MS: hen suurelta osin kansallisten terveyslaitosten ja puolustusministeriön kautta. Lisäksi lääkeyhtiöiden tutkijoiden avustukset, yksittäiset hyväntekeväisyysluovuttajat ja yksittäiset tutkimuslaitosten apurahat mahdollistavat myös tutkimuksen.

Muut organisaatiot ovat:

Kilpailu pyyhkiä MS
Nopeutettu kuivatushanke
Conrad N.Hilton Foundation
Multiple Sclerosis Centers -konsortio

Tämä luettelo ei ole tyhjentävä, mutta se osoittaa, että monet muut organisaatiot investoivat MS-tutkimukseen.

Kysymys: Onko mikään uusi toivo MS: n parantamiseksi?

Elämme MS: n nopeassa kehityksessä, ja olen optimistinen, että seuraavien 5-10 vuoden aikana olemme saavuttaneet merkittäviä edistysaskeleita ja ehkä jopa tunnistaneet syyt tai löydetty parannuskeinon tauti.