CRISPR-geeninmuokkaus: liikkuu liian nopeasti?
Sisällysluettelo:
- Lupaukset ja ongelmat
- Tsang kehittää tutkimuksensa viestin kahdella tavalla.
- Tämä tutkimus on tärkeä aika.
CRISPR-geenin editointitekniikka on tantalisoinut yleisöä potentiaalinsa parantamaan tautia.
Uudet tutkimukset viittaavat kuitenkin siihen, että se voi olla vaarallisempi ja vähemmän tarkka kuin aikaisemmin.
AdvertisementMainosCRISPR-Cas9 löydettiin vuonna 2012 University of California molekyylibiologi Jennifer Doudna ja hänen kollegansa. Se mahdollistaa geneettisen "muokkaamisen" poistamalla pieniä bittejä viallisesta tai vahingollisesta DNA: sta ja korvaamalla ne.
Gene-muokkaus on ollut olemassa 1970-luvulta lähtien, mutta CRISPR-Cas9 on keksinyt sen täsmällisenä ja helppokäyttöisenä teknologiana.
Mahdolliset sovellukset näyttävät lähes rajattomilta.
MainosTänä vuonna Dr. Edze Westra Exeterin yliopistosta kertoi riippumattomalle, että hän odottaa, että tekniikka "käytetään hoitamaan kaikki perinnölliset sairaudet, parantamaan syöpätaudit, palauttamaan ihmiset näkyviin siirtämällä geenejä. ”
Lue lisää: Tutkijat löytävät geenien muokkaamisen CRISPR: llä kovaa vastustaa »
MainosMainosLupaukset ja ongelmat
CRISPR-Cas9 ei ole vielä alkuvaiheessa täyttänyt näitä lupauksia, ihmisillä joka tapauksessa.
Yksi CRISPR-Cas9: n tärkeimmistä puhujista on ollut sen tarkkuus - sen kyky muokata tarkasti pieniä DNA-osia vaikuttamatta lähistöllä oleviin osiin.
"Mielestämme on kriittistä, että tiedeyhteisö harkitsee CRISPR: n aiheuttamien kaikkien off-target-mutaatioiden mahdollisia vaaroja", kertoi kollegion tohtori Dr. Stephen Tsang, Columbia University Medical Centerin professori lehdistötiedotteessa.Tsang ja hänen ryhmänsä löysivät mutaatiot tutkimalla hiiriä käyttäen CRISPR-Cas9: ta korjaamaan sokeutta aiheuttavaa geeniä.
MainosMainos
Tekniikka toimi tehokkaasti sokeutumisen parantamiseksi, mutta kun tutkijat tutustuivat myöhemmin hiiren genomiin, he sanoivat löytäneensä uusia, tahattomia mutaatioita.Tästä huolimatta hiiret näyttivät olevan hyvin terveydellisiä.
"Hiirissä ei nähty mitään havaittavia komplikaatioita huolimatta kaikista näistä ylimääräisistä CRISPR-muuntelusta", Tsang kertoi Healthline.
Mainos
Harvardin yliopiston tiede- ja teknologiatutkimuksen professori Sheila Jasanoff kertoi Healthlinelle, että tarkkuudella voi olla liukas määritelmä biotekniikassa."Geneettinen tekniikka myytiin myös noin 40 vuotta sitten erittäin tarkka tekniikka. Nyt CRISPR: stä puhutaan tarkemmin, hän sanoi.
MainosMainos
"Epäilemättä on olemassa jotain totuutta tuossa väitteessä … Mutta tiedämme myös vanhemmista geenitekniikoista, että hyvin tarkat interventiot osaksi genomin osaa voivat tuottaa odottamattomia sivuvaikutuksia - tai ei-kohdistuvia vaikutuksia - tutkijat eivät odottaneet ", Jasanoff lisäsi.Lue lisää: CRISPR-geenin muokkaus ja syövän hoito »
Riski vs. palkinto
Tsang kehittää tutkimuksensa viestin kahdella tavalla.
Mainos
Ensinnäkin hän toivoo, että hänen työnsä tuovat uuden käsityksen CRISPR: n mahdollisista sivuvaikutuksista. Vaikka mutaatiot, joita hän ja hänen tiiminsä havainnoivat, eivät näyttäneet olevan pahanlaatuisia vaikutuksia, heidän pitäisi olla herätettävä kutsu tutkijoille.MainosMainos
Toiseksi Tsang sanoo, että mitä tahansa lääkettä tai hoitoa käytetään, on mahdollisia haittavaikutuksia."Jos käytämme CRISPR: tä, se on aivan kuten mikä tahansa muu interventio. On aina kohdentamatonta ja riskejä ja hyötyjä ", hän sanoo.
"Olettamana, että on olemassa ennennäkemättömiä etuja varastossa - kauan ennen kuin työ on tehty sen selvittämiseksi, miten uusi tekniikka todella vaikuttaa mihinkään sairauteen - on tyypillinen esimerkki hypestä, joka ympäröi uusia ja kehittyviä tekniikoita, " hän sanoi.
Tsangin tutkimus ei tarjoa kovia vastauksia suurempaan kysymykseen tehosta, riskeistä ja hyödyistä CRISPR: n käytöstä ihmisillä.
Tsangin tutkimus antaa joitain varovaisia näkemyksiä siitä, miten tutkimusta on tehtävä teknologian turvallisuuden parantamiseksi.
Tällä hetkellä useimmat tutkimukset off-target mutaatiot riippuvat tietokone algoritmeja paikantaa ja tutkia haavoittuvia alueita. Tsang ja hänen tiiminsä sanovat, että tämä ei riitä käytettäessä eläviä näytteitä.
"Nämä ennustavat algoritmit näyttävät toimivan hyvänä, kun CRISPR suoritetaan soluissa tai kudoksissa maljalla, mutta koko genomin sekvensointia ei ole käytetty etsimään kaikkia eläimiin kohdistuvia vaikutuksia", Alexander Bassuk, professori pediatrian yliopistossa Iowan yliopistossa ja tutkimuksen yhteistyön tekijä, kertoi lehdistötiedotteessa.
"Tutkijat, jotka eivät käytä koko genomin sekvensointia tavoitteen ulkopuolisten vaikutusten löytämiseksi, voivat puuttua potentiaalisesti tärkeistä mutaatioista", Tsang totesi.
Lue lisää: Geenien muokkausta voidaan käyttää taistelemaan hyttystenvastaisesta taudista »
CRISPR nopeasti eteenpäin
Tämä tutkimus on tärkeä aika.
Kiina on alkanut ensimmäisellä kierroksellaan ihmisen testausta käyttämällä CRISPR-Cas9: tä.
Yhdysvalloissa on tarkoitus aloittaa omat testit ensi vuonna.
Tutkimusalueet liikkuvat nopeasti - ehkä liian nopeasti.
"Toivomme, että löydöksemme kannustavat muita käyttämään koko genomin sekvensointia menetelmänä määrittääkseen kaikki CRISPR-tekniikoidensa ulkopuoliset vaikutukset ja tutkia erilaisia versioita turvallisimmille ja tarkimmille muokkauksille", Tsang totesi.
Jasanoff on paljon raivokkaampi.
"Meidän olisi jätettävä käsitys siitä, että CRISPR: n hyödyt ovat jo osoittautuneet, ja kaikki, joista meidän on huolehdittava, on riskejä", hän sanoi.
