Geeniterapia tekee entisestään tehokkaammaksi
Sisällysluettelo:
Australiaa edustavan New South Walesin yliopiston (UNSW) tutkijat ovat löytäneet keinon käyttää elektrodeja kohinaarisissa implantteissa soveltamaan kohdennettua geeniterapiaa ja palauttamaan korvaavat kuulohermot korvaan. Niiden tutkimus julkaistiin tänään Science Translational Medicine.
Kuulonsuojaus on yleisin aistihävikin tyyppi, joka vaikuttaa yhdestä viidestä U.S.-aikuisesta. Monille kuulokoje on riittävä korjaamaan heikkenemistään. Vakavammat kuulon menetykset saattavat olla tarpeen sorkkataudin implantaatiolla.
mainMainosMutta implantit eivät palauta koko kuulokojeita. "Koheleeristen implanttien henkilöt tekevät hyvin puheen ymmärtämystä, mutta niiden hahmottaminen voi olla huono, joten he usein menettävät musiikin iloa", sanoi lehdistötiedotteessa UNSW: n professori Gary Housley.
Lisätietoja kuulemisesta ja sen hallitsemisesta »
Ongelma
Kuulon menetys on monenlaisia, riippuen siitä, missä vahingossa tapahtuu korva ja aivot. Kun kyseessä on ihmisillä, joilla on kohinaa implantteja, kuulovaurio tapahtuu korvan sisäpuolella, sorkkataudissa. Säkä on vuorattu tuhansilla pienillä karvoilla, jotka värisevät havaitessaan ääniaaltoja ja lähettävät sen jälkeen signaalin hermosolujen kuljettamiseksi aivoihin. Nämä solut ovat hyvin herkkiä ja voivat kuolla mistä tahansa syystä.
Myös lähellä soluja, joilla on tärkeä rooli kuulemisessa, myös kuolevat helposti. Ne muodostavat neurotrofiineja, proteiineja, jotka tukevat hermosoluja ja antavat niiden kasvaa. Kun nämä solut kuolevat, hermosolut, jotka lähettävät signaaleja aivoihin, menettävät tukiverkonsa. Hermostuneita hermosoluja kuolee myös hermotropiineille.
Korva-äänen havaitseva solu korvaa kohinamittaisen implantin. Se on mikrofoni poimia ääntä ja prosessoria rikkomaan äänen ylös kanavia, painottaen äänen aallonpituuksia, jotka vastaavat puheen. Sitten se työntää joukon elektrodeja syvälle keloon, lähestyessään hermosoluja, jotka lähettävät signaalin aivoihin.
MainosMainosKuitenkin on vielä aukko, ja hermosolujen on edelleen kärsinyt neurotrofiinien puutteesta. Nämä ongelmat rajoittavat äänihäiriöitä kohinaa implantin käyttäjille.
Tutustu Cochlean anatomiaan »
Ratkaisu
Kuulonsuojauksen ratkaisu tuntui aluksi yksinkertaiselta: elvytät kadonneita hermosoluja. Niinpä joukkue käytti marsuja selvittääkseen miten.
Mutta hermosolujen kasvu ei ole helppoa. Yksinkertaisesti uimisen marsujen aivot neurotrofiineihin saattavat aiheuttaa kaikenlaisia hermosoluja kasvamaan hallitsemattomasti, mikä voisi antaa marsuille kouristuksia, psykoosia tai pahempaa.He tarvitsivat neurotrofiinien näkyvän vain hermosolujen sisälle, jotka olivat jo vaurioituneet, mikä tarkoittaa, että solujen oli itse luotava neurotrofiinit.
Tämä edellytti geeniterapiaa, jonka avulla tutkijat voisivat toimittaa osan DNA: sta kullekin yksittäiselle solulle ja antaa ohjeita neurotrofiinien tekemiseen. Yksi tapaa, jolla DNA voidaan saada aikaan solun sisäänsyöttöön, on solun kalvon katkaiseminen sähkövirralla.
AdvertisementAdvertisementJa marsu, joka on juuri saanut sormen implantin, on kymmeniä sähköä tuottavia elektrodeja, jotka ovat juuri kyseisten hermosolujen vieressä.
"Kukaan ei ollut yrittänyt käyttää hammasimplanttia itse geenihoitoon", sanoi Housley. "Tekniikkamme avulla kohleeraalinen implantti voi olla erittäin tehokas tähän. "
Ratkaisu oli täydellinen. Tutkijat injektoivat DNA-cocktaalinsa marsuille ja käyttivät sähkösykliin impulssiin lyhyen pulssin, joka järkytti ääntä kuljettavat hermosolut - ja vain ne hermosolut - hyväksymään uudet DNA-ohjeet.
MainosAiheeseen liittyvät uutiset: Kuulonsuojaus johtaa aivokudoksen menetykseen vanhemmilla aikuisilla »
Tulos
Kuten ennustettiin, vaurioituneet solut alkoivat tuottaa omia neurotrofiineja. Kun niiden tarjonta palautettiin, hermosolut alkoivat regrow ja luoda uusia yhteyksiä aukon poikki implantin elektrodit. Geeniterapia saaneilla kuurojen marsuilla oli ääntä kuljettavia hermoklustereita, jotka olivat 40 prosenttia suurempia kuin marsut, joilla ei ollut menettelyä. Vaurioituneet hermosolut jopa piristävät myeliiniä, rasvahappoa, joka suojaa hermosoluja ja parantaa niiden kykyä johtaa sähköisiä signaaleja.
MainosMainosKaksi viikkoa hoidon jälkeen tutkijat testasivat marsujen kuuloa mittaamalla aivotoimintaansa. Tulokset olivat dramaattisia. Marsuilla, joille oli annettu geeniterapia, kuuli, että se oli melkein yhtä herkkä kuin marsuilla, jotka eivät olleet koskaan menettäneet kuulemistaan.
Neurotrofiinien tuotanto väheni muutaman kuukauden kuluttua, kun luovutettu DNA hajosi, mutta tulevien äänisignaalien avulla, jotta ne pysyisivät aktiivisina, hermosolut pysyivät voimakkaina.
Tämä voi muuttaa kaikkea ihmisiä, jotka käyttävät kohinaa implantteja.
Mainos"Mielestämme on mahdollista, että tulevaisuudessa tämä geeninsiirto lisää vain muutaman minuutin implanttimenettelyyn", kertoi paperin ensimmäinen kirjailija Jeremy Pinyon lehdistötiedotteessa. "Laitteeseen asennettava kirurgi pistää DNA-ratkaisun sykliin ja sitten paloi sähköisiä impulsseja DNA-siirron käynnistämiseksi, kun implantti asetetaan. "
Geneeraprosessin suorittamiseen käytettävät sähköpulssit ovat suurempia kuin suositeltava sorkkareiden implantaattien salliminen, mutta vain muutaman sekunnin sähkön purkautuminen aiheuttaisi todennäköisesti muutamia ongelmia verrattuna palautetun kuulon mahdolliseen hyötyyn.
MainosMainosTämä tekniikka myös avaa tien kohdennetulle geenihoidolle muiden sairauksien, kuten Parkinsonin taudin, hoitamiseksi, joille potilas voi myös saada bionisen implantin.
"Työmme vaikuttaa paljon pidemmälle kuin kuulon häiriöt", kertoi lehdistötiedotteessa apulaisprofessori Matthias Klugmann, UNSW-lääketieteellisessä tiedekunnassa. "Geeniterapiaa on ehdotettu hoitokäsitykseksi myös tuhoisien neurologiset olosuhteet ja meidän teknologiamme tarjoaa uudenlaisen alustan turvalliselle ja tehokkaalle geeninsiirrolle kudoksiin niin herkiksi kuin aivot. "
Lue lisää: Uusi lääke voi kääntyä kuulemistilanteeseen»
