Koti Internet-lääkäri Geeniterapiakokeilut ja virusten puutteet

Geeniterapiakokeilut ja virusten puutteet

Sisällysluettelo:

Anonim

Geeniterapiassa on tiesulku.

Korkean teknologian hoito on lupaava hoitovaihtoehto lukuisille hengenvaarallisille vaivoille, mukaan lukien tietyt syöpätyypit ja perinnölliset sairaudet, kuten Parkinsonin tauti.

AdvertisementAdvertisement

National Institutes of Healthin mukaan geeniterapiaa testataan vain sellaisilla sairauksilla, joilla ei ole tällä hetkellä muita hoitomuotoja.

Nyt geeniterapian valmistusprosessissa on tullut suuri ongelma yrityksille, jotka haluavat tehdä laajamittaisia ​​tutkimuksia ja tuoda tuotteita markkinoille.

Monet näistä hoidoista perustuvat virusvektoriin - muunnettu virus - geneettisen materiaalin tuottamiseksi soluun.

Mainos

Ongelmana on yksi keskeinen näkökohta.

Näistä erikoistuneista mukautetuista viruksista on pulaa.

mainMainos

Tarjonta vs. kysyntä

Virukset sopivat täydellisesti geenin kuljettamiseen kehon osaan, jossa on viallisia soluja.

Väärät solut kiinnittyvät sitten terveellä geenillä.

Aikaisemmat geeniterapian menetelmät käyttivät adenovirusta, joka on kaikkein tärkein kylmän aiheuttajana.

Kuitenkin, koska tämä virus toisinaan herättää kehosta immuunivastetta ja saattaa potilaat vaaraan, se ei ole enää yleistä.

Sen sijaan lääkärit käyttävät nyt vastaavia viruksia, joita kutsutaan adeno-assosioituneiksi viruksiksi, jotka eivät aiheuta immuunijärjestelmää.

MainosMainos

Geeniterapia tekee suuren harppauksen akateemisesta tutkimuksesta teollisen mittakaavan farmaseuttisiin valmisteisiin. Suuret yhtiöt, kuten Novartis, tuottavat omia geeniterapioitaan.

Tämä aiheuttaa virusten kysynnän ylittävän nykyisen tuotannon.

"Tämä oli melkein kokonaan akateemista toimintaa alun perin", totesi pediatrian ja molekyyligenetiikan ja mikrobiologian professori Barry Byrne sekä Floridan yliopiston Powell-geeniterapiakeskuksen johtaja.

Mainos

"Tällä hetkellä on vain vähän tutkimuksia, jotka voidaan tehdä käytettävissä olevan materiaalin kanssa. Mielestäni se on todellinen ongelma ", hän kertoi Healthlinelle.

Tuotantomallin etsiminen

Osa ongelmasta, kuten New York Timesin mukaan on, ei näytä olevan selkeä malli optimaaliseksi valmistetun virustuotannon optimoimiseksi.

MainosMainos

Joissakin tapauksissa viruksia kehitetään talon sisällä, kuten Byrne on Powell-geeniterapiakeskuksessa.

Muille virustuotanto on ulkoistettava kolmansille osapuolille.

Nykyään vaativia biotekniikkayrityksiä on johtanut siihen, että jonot muodostavat pääsyn.

Mainos

Jotkut yritykset, huolissaan pitkistä odotuksista, voivat maksaa jonoja eri yrityksissä varmistaakseen, että he saavat tarvittavat virukset.

New York Timesin mukaan Novartis allekirjoitti vuosia etukäteen Oxfordin BioMedican kanssa virustensa tuottamiseksi.

AdvertisementMainos

MilliporeSigma, biotekniikkayhtiö, joka tekee viruksia lääkeyhtiöille, kertoi Timesille, että ne ovat "ylimitoitettuja". "

MilliporeSigman geenitekniikan päällikkö Martha Rook ja MilliporeSigman uusimpiin menetelmiin antamassaan lausunnossa todettiin seuraavaa: MilliporeSigma kasvoi merkittävästi vuonna 2016 lähes kaksinkertaiseksi Carlsbadin tuotantokapasiteettiin, Kalifornian laitos … Koska meillä on laaja valmistuskokemus, laajennettu kapasiteetti antaa meille mahdollisuuden käsitellä entistä enemmän markkinoiden epätasapainoa. Olemme sitoutuneet auttamaan asiakkaitamme tuomaan hoitojansa markkinoille korkealaatuisten, viruksen vektoreiden tuotannon ajan. "

Erilaiset hoidot, erilaiset virukset

Yksi suurimmista ongelmista geeniterapian nykyisten muotojen kanssa on se, että ei ole olemassa" yhden kokoinen "virusta, jota voidaan käyttää.

Toisin sanoen maksaan kohdistuva geeniterapia vaatisi joukon erikoisviruksia, joita ei voitu käyttää toisessa kehon osassa, esimerkiksi neurodegeneratiiviseen sairauteen.

Tässä vaiheessa yksittäistä virusta, jota voidaan yleisesti käyttää minkä tahansa solun kohdistamiseen kehossa, ei ole olemassa.

Tämä tekee tuotannosta erikoistunutta työtä.

Virusten tuottaminen on kallista ja aikaa vievää - varsinkin kun se laskee ylöspäin.

Byrne lisäsi, että hyvin koulutettujen henkilöiden löytäminen on myös ongelmallinen näkökohta.

"Se ei ole oikeastaan ​​vain laitoksen rajoituksia. Suoraan sanottuna, tällä alalla on ollut puutetta koulutetusta henkilöstöstä, hän sanoi.

"Joku voi olla asiantuntija rokotteenvalmistuksesta, mikä on luultavasti läheisimpiä toimintoja, mutta se ei ole täsmälleen sama. Se on kuin sanoa, että olen hyvä keittiömies, mutta ei suuri leipuri ", hän lisäsi.

Mitä tulevaisuus voisi tuoda

Byrne toivoo, että kun Big Pharma astuu areenalle, he pystyvät astumaan virustuotantoon.

Lisäksi hän selitti, että olemassa on myös uudempia menetelmiä virusvektorin kehittymiselle, mutta niitä ei ole vielä laajalti valmistajien keskuudessa.

Nyt siirtyminen nykyisen tuotantomallin ja virusvektoreiden kysynnän välillä on turbulentti.

Paras tapa edetä valmistuksessa ei myöskään ole täysin selvitetty.

"Akateemiset sponsoroidut tutkimukset ja akateemiset tilat ovat täyttäneet aukon jonkin aikaa, ja nyt tarvitaan uutta kapasiteettia verkossa. Miten se otetaan käyttöön, se on seuraava huomio ", sanoi Byrne.