Yksittäinen injektio voi pysyvästi alentaa kolesterolia, sydänkohtausriskiä
Sisällysluettelo:
Genomien editointi voi olla kolesterolihoidon tulevaisuus. Harvardin kantasolututkimuksen tutkijat ja Pennsylvanian yliopisto ovat kehittäneet yhden ainoan injektion, joka pysyvästi vähentää kolesterolipitoisuuksia hiirillä muuttamalla niiden geenejä. Jos se on sovitettu käytettäväksi ihmisillä, se voi vähentää sydänkohtausten riskiä 40-90 prosentilla.
Harvardin kantasolun ja regeneratiivisen biologian yksikön apulaisprofessori Kiran Musunuru sanoi, että ihmisten kliinisissä kokeissa on kestää kymmenen vuotta. Tutkimus julkaistiin Circulation Research, American Heart Association -lehti.
advertisementAdvertisementtohtori. Professori Daniel J. Rader, joka teki tutkimuksen yhdessä Musunurun kanssa, sanoi, että hoito toimii muuttamalla PCSK9: n maksasignaalia.
Ranskalaiset tutkijat havaitsivat vuonna 2003, että PCSK9 on kolesterolisäätely, ja että harvinaiset geenin mutaatiot näyttävät olevan syynä korkeisiin kolesteroli- ja sydänkohtauksiin. Nämä mutaatiot ovat erittäin harvinaisia, ja ne rajoitetaan muutamiin perheisiin maailmanlaajuisesti.
Jännittävässä kierroksessa Texasin tutkijat havaitsivat, että noin 3 prosenttia mutaatiosta kärsivistä ihmisistä kokee päinvastaisen vaikutuksen: LDL-kolesterolitasot ovat noin 15 - 28 prosenttia alle keskiarvon.
MainosLue lisää: Evolokumabin vasta-aineen lisääminen statiineihin voi alentaa kolesterolia Lisää »
Hyvän muuntelun levittäminen
Musunuru ja Rader pyrkivät kääntämään normaaleja PCSK9-geenejä niille, joilla on jälkimmäinen "vika. "He käyttävät CRISPR / Cas9-tekniikkaa, joka helpottaa genomin muokkaamista.
AdvertisementAdvertisementPCSK9-geeni ekspressoituu enimmäkseen maksassa, jossa se tuottaa verenkiertoon vaikuttavaa proteiinia ja estää kolesterolin poistamisen verestä. Useat lääkeyritykset ovat kehittäneet vasta-aineita PCSK9: n torjumiseksi, Musunuru sanoi, mutta ihmiset tarvitsevat pistoksia muutaman viikon välein.
Tällä hetkellä monet ihmiset käyttävät statiinilääkkeitä, kuten Lipitoria, kolesterolin alentamiseen, mutta monet käyttävät huumeita vielä sydänkohtauksia. "Muita lähestymistapoja tarvitaan vielä paljon", Musunuru sanoi Harvard Gazette -haastattelussa.
"Ajattelimme, että tällä genomien editointiteknologialla voimme tehdä jotain, jota emme voineet tehdä ennen: tehdä pysyviä muutoksia genomiin DNA: n tasolla. Niinpä kysymys oli, voimmeko käyttää genomien editointia tavallisten ihmisten, kuten "hyvien" mutaatioiden kanssa syntyneiden ihmisten kanssa. "
Musunuru sanoi, että joku injektoi CRISPR / Cas9: n maksaksi ja suurin osa PCSK9-geenikopioista hiiren maksasoluissa koputettiin kolmesta neljään päivään.Tutkijat huomasivat 35-40 prosentin vähenemisen kolesterolipitoisuuksissa näissä hiirissä. Tämä voi johtaa sydänkohtausriskien vähentämiseen jopa 90 prosentilla ihmisillä.
Aiheeseen liittyviä uutisia: Aspiriinin ottaminen sydänkohtauksen tai aivohalvauksen ehkäisemiseksi voi olla vaarallista »
AdvertisementMainos" Hoito olisi hyödyllisempi potilailla, joilla on korkea kolesterolitaso tai joilla on muuten suuria riskejä sydänkohtaus, koska heillä olisi eniten hyötyä. Periaatteessa hoidon pitäisi alentaa sydänkohtauksen vaaraa ", Musunuru sanoi Harvard Gazette.
Rokote sydänkohtauksille?
Sydänkohtaukset ovat maailman johtava luonnollinen tappaja, ja yksi kahdesta miehestä ja yksi kolmesta yli 40-vuotiaasta naisesta kärsii sydänkohtauksen elinaikanaan, Musunuru sanoi. Jos hoito osoittautuu turvalliseksi ihmisen genomin muuttamiseksi, se voitaisiin antaa kertaluonteiseksi rokotukseksi.
"Me rokotamme tartuntataudeista, emme tiedä, kuka muutoin saisi taudin, vaikka voimme tehdä arvauksia siitä, kuka on suurimmassa vaarassa ja kehottaa heitä saamaan rokotuksen", Musunuru sanoi. "Samalla tavalla emme voi olla varma, kuka saa sydänkohtauksen ja kuka ei, ja kuka hyötyisi eniten PCSK9-hoidosta. "
Mainos" Se olisi syy antaa sille koko väestölle, ehkä tietyn iän saavuttamisen jälkeen - sanoa, 40-vuotias - lisäsi Musunuru. "USA: n kaltaisessa maassa, jossa niin monet ihmiset kärsivät tai kuolivat sydänkohtauksin, hoidon antaminen koko väestölle voisi säästää monia ihmishenkiä. "
Lue lisää: Omega-3: n tutkimukset Näytä sydänterveyttä koskevat tulokset»