Uusi sarveiskalvatoiminnan hoito

100 000 ihmistä Yhdysvalloissa vaikuttaa sirppisolusairauteen.

Mutta perinnöllisen verisairauden hoito ei ole ollut vasta vuosikymmenien ajan - toistaiseksi.

MainosMainos

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) äskettäin hyväksyi Endarin (L-glutamiini-oraalinen jauhe), joka on luotu sairasolusairautta kärsiville 5-vuotiaille ja sitä vanhemmille.

Tutkijat toivovat, että lääke voi vähentää vaivoihin liittyviä vakavia komplikaatioita.

Sarveiskalvosairaus vaikuttaa enimmäkseen vähemmistöryhmiin.

Mainos

Yksi 13 afrikkalais-amerikkalaisesta vauvasta syntyy sirppisolulinjoilla.

Se on tautiin liittyvä geeni, raportoi U.S. Centers for Disease Control and Prevention (CDC).

MainosMainos

Ne, joilla on sairaus, ovat epänormaaleja hemoglobiini, tai sirppi-muotoisia soluja.

Nämä solut voivat aiheuttaa veren tukkeutumista elimiin ja kudoksiin, heikentävään kipuun ja hengenvaaraviin komplikaatioihin.

Sirppisolusairauden saaneilla henkilöillä on keskimääräinen elinajanodote 40-60 vuotta.

Sirppi solu pelin vaihtaja?

Endari-lääkkeen hyväksyntää varten vain yhden lääkkeen hyväksyminen taudin sairastuneille sanoi lääkäri Richard Pazdur, FDA: n huumeiden arvioinnin ja tutkimuksen keskus Hematologian ja Onkologisten tuotteiden viraston johtajana..

Teksasissa toimivan voittoa tavoittelemattoman SOS-vanhempien ja Guardian Support -ryhmän hallituksen jäsen Tiffany Rattler kuuli kuullessaan, että sairaudella on lopulta uusi terapeuttinen vaihtoehto.

MainosMainos

"Tämä on äärimmäisen merkittävä kehitys, sillä yksilöillä, jotka elävät tämän erityisen kroonisen sairauden kanssa, on tähän mennessä ollut vain yksi hyväksytty lääkitysvaihtoehto", Rattler kertoi Healthline.

Kuten muut krooniset olosuhteet, yhden kokoinen hoito ei sovi kaikkiin sirppisoluihin.

"Mitä enemmän sairauksia muokkaavilla hoitovaihtoehdoilla on käytettävissä, sitä todennäköisemmin näemme parannuksia terveystuloksiin ja elämänlaatuun sarveiskalvon eläimillä", Rattler sanoi.

Mainos

Onko lääke ihanteellinen terapia valinta riippuu potilasta, mutta lääke antaa ainakin ihmisille toisen vaihtoehdon, Rattler lisäsi.

"Jos lääketieteellinen yhteisö jatkaa resurssien sijoittamista näyttöön perustuvalle tutkimukselle näistä hoitomuodoista ja jatkaa koulutuksen ja tietoisuuden lisäämistä jakamalla havaintoja yleisön kanssa, voimme jatkaa yksilöiden hengen parantamista sirppisolusairauksilla." sanoi.

AdvertisementAdvertisement

tohtori. James G. Taylor VI, Howard University College of Sickle Cell Disease -yksikön johtaja on optimistinen huumeista, mutta hänellä on varauksia.

"Suurin pettymys FDA: n hyväksymiseen johtaneisiin tutkimuksiin on se, että niitä ei ole vielä julkaistu lääketieteellisessä kirjallisuudessa. Nämä tiedot ovat kriittisiä sellaisille lääkäreille kuin minäkin, jotka todennäköisesti määrittävät tämän potilaille", hän kertoi Healthline.

Lääkkeellä on järkevä perusta komplikaatioiden ehkäisemiseksi, mutta vaiheen III tutkimuksessa on rajallisia tuloksia ja niitä ei julkaista. Se sanoi, että lääke voisi tarjota uutta toivoa potilaille, joilla on sairaus, jolla on pula pätevistä lääkäreistä ja huikeat hoitokustannukset, Taylor sanoi.

Mainos

Endari: n paremmat tulokset Endari tutkittiin satunnaistetussa tutkimuksessa, jossa oli sarveiskaltiasairauksia, jotka vaihtelivat 5-58-vuotiaana.

Kaikilla tutkimuksen osanottajilla oli kaksi tai useampia kivuliaita kriisejä 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista tutkimukseen.

MainosMainos

Ihmisille annettiin ottaa Endari tai lumelääke. Tutkijat seurasivat niitä 48 viikon aikana.

Tutkijat havaitsivat, että Endari-hoitoa saaneilla ihmisillä oli vähemmän sairaalahoitoa, vähemmän sairaalahoitoa taudin aiheuttamaan kipuun ja lyhyempi sairaalahoito.

He totesivat myös, että 8 prosentilla Endari-potilaista osallistuneista kokivat akuutin rinnan oireyhtymän - vakavan taudin komplikaation - verrattuna 23 prosenttiin plaseboryhmässä.

Endari sai luokituksen harvinaislääkkeeksi osana hyväksyntää, nimitystä, joka tarkoittaa, että sen tarkoitus on hoitaa harvinaisia ​​sairauksia, mikä sopii eräille kehityskannustimille.

Emmaus Medical, Inc. valmistaa lääkityksen.

FDA totesi, että lääkkeen yleiset haittavaikutukset ovat ummetus, yskä, pahoinvointi, päänsärky, vatsakipu, raajojen kipu, selkäkipu ja rintakipu.