"Oikeutta kokeilla" Movement haluaa lopullisesti saada kokeellisen lääkkeen
Sisällysluettelo:
- Tuntemattomat sivuvaikutukset saattavat huonontaa elämänlaatua
- Kriitikot huolissaan huumeista ilmaiseksi kaikille
- Koska valtiot alkoivat ottaa käyttöön oikeutta kokeilla lainsäätäjää - monet heistä vain nykyisessä istunnossa - liikkuminen on saanut paljon vetovoimaa .
- Jotkut oikeutta kokeilevat kannattajat ajavat FDA: n pois prosessista ja jättävät lääketieteellistä hoitoa koskevat päätökset, jos se kuuluu - potilaan ja lääkärin välillä. Mutta toiset ovat huolissaan siitä, että tämä tekisi vain vaarantaa turvallisuuden.
- On liian aikaista tietää, miten oikea kokeilla liikkuminen tulee ulos, mutta Burroughs sanoo yksi asia varmaa:
Kun Lorraine Heidke-McCartin loppui vaihtoehtoista hoitamaan aggressiivista rintasyövän rasitusta - joka todettiin vuonna 2006 - hän teki mitä monet naiset hänen asemastaan tekisivät. Hän ja hänen miehensä alkoivat etsiä vaihtoehtoisia tapoja pelastaa hänen elämänsä.
Heidke-McCartin kääntyi kokeellisiin hoitoihin kuten muut ihmiset, jotka kohtaavat terminaalisen sairauden kouran kellon.
MainosMainosNe sisälsivät lääkkeen, jota kutsuttiin T-DM1: ksi, jota vielä tutkittiin, eikä Food and Drug Administration (FDA) ollut vielä hyväksynyt.
Tämä tarkoitti, että hänelle oli vain kaksi reittiä, jotka saivat tämän mahdollisesti hengenpelastavan huumeiden. Ensimmäinen oli ilmoittautua johonkin käynnissä olevaan kliiniseen tutkimukseen. Mutta niillä on vain tilaa murto-osalle niiden ihmisten määrästä, jotka hyötyvät lääkkeestä, kun ne osoittautuvat turvallisiksi ja tehokkaiksi.
Toinen vaihtoehto olisi hakea lääkettä laajennetun käyttöohjelman kautta, joka mahdollistaa kokeellisten lääkkeiden "myötätuntoisen käytön" lopullisesti sairailla potilailla. Tuolloin lääkevalmistaja Roche Holding AG: n Genentech-divisioonilla oli tällainen ohjelma T-DM1: lle.
MainosMutta ennen kuin Heidke-McCartin pystyi pyytämään huumeita, yhtiö sulki Bostonin laajennetun käyttöohjelman, jossa viitattiin FDA: n hyväksymisprosessiin.
Heidke-McCartinin tarina ei ole harvinaista niillä potilailla, joilla on päätemassa ja muutamia hoidon vaihtoehtoja. Se on myös yksi monista korostettu Arizona-pohjaisen Goldwater Instituutin, konservatiivinen ja libertary think tank, verkkosivuilla.
MainosMainosJärjestö rohkaisee valtioita siirtämään "oikeutta kokeilla" lakeja, joiden mukaan potilaat, kuten Heidke-McCartin, eivät ole oikeutettuja tai eivät voi osallistua kliinisiin kokeisiin saadakseen kokeellisia lääkkeitä. Siksi potilaiden on oltava lääkärin suositukset, ja he ovat ensin käyttäneet kaikki muut hoitovaihtoehdot.
"Tavoitteenamme on todella auttaa lisäämään potentiaalisesti hengenpelastukseen käytettäviä huumeita", sanoo Goldwater Instituutin kansallisten asioiden johtaja ja erityinen neuvonantaja Kurt Altman.
Altman ja kollegamme laativat lainsäädäntöä, jonka mukaan yhä useammat valtiot ovat käyttäneet mallina omia aloitteitaan. Regulatory Affairs Professionals Societyin mukaan 19 valtiota on tähän mennessä hyväksynyt oikeutta kokeilla lakeja, ja Arizona hyväksyi sen äänestysliikkeellä viime marraskuussa. Lisäksi lainsäädäntö odottaa kuvernöörin allekirjoitusta kolmessa valtiossa.
Rintasyöpä: Onko minulle kliinisiä tutkimuksia?»
Tuntemattomat sivuvaikutukset saattavat huonontaa elämänlaatua
Pinnalla harva ihminen olisi eri mieltä lakia, jonka tarkoituksena on nopeuttaa huumeiden saanti lopullisesti sairaille ihmisille, joilla ei ole muutakaan kääntymistä. Mutta kun hukataan yksityiskohtiin, kaikki lääketieteellisessä yhteisössä eivät hyväksy sitä, että oikeus kokeilla lainsäädäntöä auttaa kaikkia potilaita.
MainosMainosYksi tärkeimmistä huolenaiheista on se, että nämä lait kohdistuvat huumeita, jotka ovat vielä kliinisissä tutkimuksissa ja joita FDA ei ole vielä hyväksynyt. Tämä tarkoittaa, että niiden turvallisuus ja tehokkuus eivät ole täysin tunnettuja.
"Siinä on ajatus siitä, että he eivät tappaa joku. He ovat suhteellisen turvallisia ", sanoi Craig Klugman, Ph.D., bioetisti ja lääketieteellinen antropologi DePaul-yliopistossa. "Mutta voi olla paljon haittavaikutuksia, eikä meillä ole aavistustakaan siitä, mitä he ovat. "
Aikaisinta kliinistä tutkimusta, joka tunnetaan vaiheena I, on suunniteltu turvallisuuden testaamiseen, merkittävien haittavaikutusten tunnistamiseen ja määrittämään paras lääkeaineen annos käytettäväksi. Näihin tutkimuksiin liittyy kuitenkin vain pieni määrä ihmisiä.
Mainos "[Lääke] voi lisätä kipua, se voi lisätä kärsimystä ja tehdä mitä tahansa aikaa, jonka he ovat jättäneet, olla melko surkea kokemus - putken unelma. Craig Klugman, Ph.D., DePaul UniversityKun lääke tekee sen läpi vaiheessa, tarvitaan suurempia kokeita, jotta voidaan todella kokeilla, kuinka hyvin lääke toimii. Nämä myöhemmät vaiheet saattavat myös saada sivuvaikutuksia, joita ei näy pienemmissä kokeissa.
Vaikka potilailla, joilla on lopullisesti sairaita potilaita, ei ole mitään jäljellä, tuntemattomat sivuvaikutukset voivat heikentää elämänlaatua loppuun asti.
AdvertisementMainos"Mikä tahansa aika, jonka ihmiset ovat jättäneet, saattaa olla paljon pahempi", Klugman sanoi. "Se voi lisätä kipua, se voi lisätä kärsimystä ja tehdä mitä tahansa aikaa, jonka he ovat jättäneet, olla melko surkea kokemus - putken unelma. "
Kriitikot huolissaan huumeista ilmaiseksi kaikille
Teoriassa oikeus yrittää antaa potilaille mahdollisuuden hakea kokeellista lääkettä missä tahansa vaiheessa sen kehitysprosessissa. Jotkut aiemmin huumausaineiden käytön edistäjistä sanovat, että painopisteen on oltava lupaavien huumausaineiden pitäminen nopeammin - kliinisissä tutkimuksissa on osoitettu toimivan hyvin vähäisten turvallisuusongelmien kanssa.
"Abigail Alliance ei ole koskaan hyväksynyt vapaata kaikille", sanoi Frank Burroughs, Virginia-pohjaisen Abigail Alliancen perustaja, joka on voittoa tavoittelematon organisaatio, joka ajaa aiempaa parhaillaan uusien kehitteillä olevien lääkkeiden saatavuutta.
AdvertisementOn silti vain lääkärin yli 100 tuntia täyttää tarvittavat paperityöt sovellettavaksi [FDA: n] myötätuntoinen käyttöohjelma. Kurt Altman, Goldwater InstituteHänen tyttärensä Abigail kuoli pää- ja niska-syövästä 21-vuotiaana vuonna 2001. Ennen kuolemaansa hänen lääkärit kertoivat perheelleen kokeellisesta lääkkeestä, joka kohdistui samanlaiseen syöpään kuin hänellä oli. Lääke toimi hyvin kliinisissä tutkimuksissa tuolloin, mutta nämä tutkimukset olivat paksusuolen syöpään.Joten hän ei voinut osallistua.
Hänen perheensä työnsi lääkeyhtiöt ja kongressin pääsyn huumeisiin. He myös asensivat laajan mediakampanjan. Mainonnasta huolimatta FDA ei hyväksynyt lääkettä vasta neljän vuoden kuluttua kuolemasta.
MainAdvertisementBurroughs ei ole huolissaan oikeudesta kokeilla johtamaan vapaa-kaikille, koska hän on havainnut, että monet potilailla, jotka sairastavat potilasta, tekevät kotitehtäviä siitä, mikä voisi toimia heidän taudissaan.
"Kuuntelemme yhä uudelleen potilaista, jotka kutsuvat meitä, jotka lähettävät meille sähköpostia - ja joskus myös potilaita -, että he katsovat huumeita, jotka ovat osoittaneet lupauksia varhaisissa kliinisissä tutkimuksissa, ei pelkästään lääkkeitä, "Sanoi Burroughs.
FDA: n myötätuntoinen käyttöohjelma liian hitaasti
Koska valtiot alkoivat ottaa käyttöön oikeutta kokeilla lainsäätäjää - monet heistä vain nykyisessä istunnossa - liikkuminen on saanut paljon vetovoimaa.
"Toivottavasti kesän loppuun mennessä olemme yli puolet valtioista, jotka ovat hyväksyneet tämänkaltaiset lakit", sanoi Altman.
FDA: lla on ollut sääntöjä vuodesta 1987 alkaen, jotka ovat mahdollistaneet potilaille mahdollisuuden kokeilla kokeellisia lääkkeitä tietyissä olosuhteissa.
FDA: n laajennetun käyttöoikeusohjelman kriitikot sanovat kuitenkin, että prosessi vaatii liikaa siitä, että potilailla, joilla on lopullisesti sairaat, ei ole tarpeeksi aikaa.
Kun sinulla on lupaavia lääkkeitä, jotka osoittavat tehokkuutta ja turvallisuutta varhaisissa kliinisissä tutkimuksissa, tarvitsemme aikaisemmin hyväksytyt lääkkeet. Frank Burroughs, Abigail Alliance
Tällä alalla on jonkin verran edistystä. FDA ilmoitti aiemmin tänä vuonna, että sen laajennettu käyttöoikeuslomake kestää vain 45 minuuttia lääkäri täyttää. Mutta tämä muutos on vielä toteutettava."Vaikka FDA on ehdottanut sääntömuutosta, tähän päivään mennessä se ei ole tullut voimaan", sanoi Altman. "Se vie yhä vain lääkäri yli 100 tunnin ajan täyttämään tarvittavat paperityöt [FDA: n] myötätuntoisen käyttöohjelman kautta. "
Ja tämä ei edes oteta huomioon lääkevalmisteen vastattavaksi vaadittavaa aikaa tai FDA: ta tarkistamaan pyyntöä, joka voi kestää jopa kuukausia. Oikeus kokeilla kannattajia toivoo nopeuttavan koko potilaan kokeellisen lääkkeen saamista.
"Aloitamme valtion tasolla yrittää leikata kaksi tai neljä kuukautta 2-4 viikkoon asti ja lopulta - toivottavasti - kahdesta neljään päivään", sanoi Altman.
Nopeampi huumeiden hyväksyntä voi auttaa enemmän potilaita
Jotkut oikeutta kokeilevat kannattajat ajavat FDA: n pois prosessista ja jättävät lääketieteellistä hoitoa koskevat päätökset, jos se kuuluu - potilaan ja lääkärin välillä. Mutta toiset ovat huolissaan siitä, että tämä tekisi vain vaarantaa turvallisuuden.
"Ongelmana tässä on, että [oikeus yrittää] pohjimmiltaan heikentää järjestelmäämme, joka toimii," sanoi Klugman. "Meillä on tämä FDA: n tarkistusjärjestelmä, joka tarkistaa lääkkeet varmistaakseen, että he ovat turvallisia ja varmistaakseen, että he ovat tehokkaita. Se estää huumeita suurimmaksi osaksi ihmisille."
Oikeus kokeilla ei ole kuitenkaan ainoa keino hoidon saamiseksi potilaille, joilla on pysyvä sairaus. Vaikka Abigail Alliance tukee oikeutta kokeilla lainsäädäntöä valtion tasolla, se keskittyy enemmän energiaansa kannustamalla FDA: ta ja kongressia nopeuttamaan lupaavien lääkkeiden hyväksyntämenettelyä.
"Kun sinulla on lupaavia lääkkeitä, jotka osoittavat tehoa ja turvallisuutta varhaisissa kliinisissä tutkimuksissa, tarvitsemme aiemmin hyväksyttyjä lääkkeitä", totesi Burroughs. "Näin pystyt auttamaan valtaosa ihmisistä, jotka ovat jääneet pois FDA: n vaihtoehdoista ja eivät pääse kliinisiin kokeisiin. "
Yleisen hyväksyntämenettelyn nopeuttaminen voi myös auttaa potilaita muulla tavoin.
Oikeus kokeilla lakeja antaa potilaille mahdollisuuden hakea kokeellista lääkettä lääkeyhtiöstä. Mutta verrattuna FDA: n hyväksymän lääkkeen täysimittaiseen käyttöönottoon, kliinisissä kokeissa tehdään vain rajoitetusti kokeellisia lääkevalmisteita. Tämä tekee niistä kalliiksi.
Nämä lääkkeet "eivät kuulu vakuutuksen piiriin, koska kokeelliset hoidot eivät yleensä kuulu vakuutuksen piiriin", Klugman sanoi. "Se ei kuulu liittovaltion ohjelmien piiriin. Se ei kuulu valtion ohjelmien piiriin. Joten sinun on maksettava tästä taskusta. "
On myös rajoitetun saatavuuden ongelma. Juuri siksi, että potilas pyytää lääkettä oikealla Kokeilla, se ei tarkoita sitä, että yrityksellä olisi tarpeeksi lääkkeitä antamaan ihmisille kliinisten tutkimusten ulkopuolella.
Tämä tarkoittaa sitä, että lääkeyritysten on päätettävä, mitkä potilaat saavat kokeellisia lääkkeitä myötätuntoisten käyttöohjelmien avulla. Jotka voivat jättää heidät avoimiksi potilaiden ja heidän perheidensä korkean profiilin sosiaalisen median kampanjoista tai hyökkäyksistä.
Johnson & Johnson ilmoitti äskettäin, että se luo itsenäisen neuvoa-antavan komitean vastatakseen myötätuulen käyttöohjelmien haasteisiin. Tämä ryhmä, joka koostuu lääkäreistä, bioetikoijista ja potilasasiamiehistä, tarkastelee lääkevalmisteita koskevia pyyntöjä kokeellisten lääkkeiden saatavuudesta.
Lue lisää: Uusien sääntöjen mukaan kaikkien kliinisten tutkimustulosten on oltava julkisia »
Oikeus kokeilla signaaleja Julkinen push to change
On liian aikaista tietää, miten oikea kokeilla liikkuminen tulee ulos, mutta Burroughs sanoo yksi asia varmaa:
"Oikeus kokeilla lakeja pitää lähettää voimakas signaali FDA: lle ja kongressille, sanoen, että yleisö haluaa tämän muutoksen", Burroughs sanoo. "Haluamme, että nämä lääkkeet hyväksytään ennemmin. "
Nopeampi hyväksyntä olisi voinut auttaa Burroughsin tytärtä. Ja se olisi voinut myös nopeuttaa Heidke-McCartinin elpymistä.
Kun lääkeyhtiö sulki Bostonin laajennettuun ohjelmaan, Heidke-McCartin sai T-DM1: n Virginian toisella sivustolla. Tämä vaati yli 16 matkaa edestakaisin hoitoon, ennen kuin FDA antoi vihdoinkin hänen ottavan lääkkeen Bostonissa.
Heidke-McCartin kertoo kokemuksistansa YouTube-videosta, jossa on yhteenveto monista potilaspotilailla, heidän perheistään ja lupaavista huumeista.
"Jos käytettävissä on lääkkeitä ja he ovat läpäisseet turvallisuusstandardit," hän sanoi, "ei näytä olevan syytä, miksi sinun pitäisi pitää ne takaisin joltakulta. "
Lisätietoja FDA: sta»
