'Kemiallinen leikkaus' alkiot?
Sisällysluettelo:
Onko mahdollista poistaa taudin aiheuttavat mutaatiot ihmisen genomista?
Protein & Cell -lehdessä julkaistussa tutkimuksessa Kiinan tutkijat ovat käyttäneet geneettistä muokkausta korjata taudin aiheuttavia mutaatioita kloonatuissa ihmisalkioissa.
Mainosmaininta Tutkijat käyttivät menetelmää, jota kutsutaan perusmuokkauksiksi, korjaamaan HBB -geenin mutaatioita, jotka aiheuttavat beta-talassemiaa.
Beta-talassemia on perinnöllinen verisairaus. Se aiheuttaa potentiaalisesti hengenvaarallisen anemian ihmisille, joilla on kaksi kopiota mutatoidusta HBB -geenistä.
"Tutkimuksemme osoitti, että aineen muokkaaminen ihmisen soluihin ja alkioihin on mahdollista tehdä korjaamalla patogeeninen mutaatio." Tutkimuksen ensimmäinen kirjailija Puping Liang kertoi Healthlinelle.
MainosVaikka ihmisalkioiden perusmuokkauksen tehokkuuteen, turvallisuuteen ja tarkkuuteen tarvitaan enemmän tutkimusta, tutkijat uskovat, että sillä on lupaus geneettisten sairauksien hoitamiseksi.
"Perusmuotoilijan peruskäsittelijä on edelleen tutkittava ja keskusteltava perusteellisesti", Liang sanoi. "Mutta peruskouluttajien somaattisten solujen geeniterapian kliiniset sovellukset saattavat olla saatavilla lähitulevaisuudessa. "
MainosMainosPerusmuokkaus on tarkka ja tehokas
Tämä tutkimus on ensimmäinen, joka käyttää perusmuokkausta ihmisalkioiden taudin aiheuttavien mutaatioiden korjaamiseksi.
Perusmuokkaus aloitti David Liu, kemian ja kemiallisen biologian professori Harvardin yliopistossa.
Tunnetaan myös nimellä "kemiallinen leikkaus", perusmuokkaus käyttää RNA-proteiinikompleksia katalysoimaan ihmisen geenejä muodostavien nukleotidien konversioita.
Tämä prosessi antaa tutkijoille mahdollisuuden kohdentaa ja muuttaa spesifisiä nukleotideja mutatoiduissa geeneissä tarkemmin kuin CRISPR-Cas9, vanhempi geneettinen muokkaustekniikka.
"Joillakin sovelluksilla perinteinen CRISPR-nukleaasi on suositeltava lähestymistapa", Liu kertoi Healthline.
MainosMainos"Mutta monet ihmisen perinnölliset sairaudet ovat aiheuttaneet yksittäispistemutaatiot, jotka on korjattava täsmällisemmin eikä häiriintyneiksi vastaavan sairauden hoitamiseksi tai tutkimiseksi", hän jatkoi.
Beta-talassemia on yksi näistä sairauksista.
Aikaisemmissa tutkimuksissa Liang ja muut kiinalaiset tutkijat yrittivät korjata HBB -mutaatiota käyttäen CRISPR-Cas9: ta ja muuta homologiaohjattua korjausta.
MainosVerrattuna näihin aiempiin ponnisteluihin perusmuokkaus osoittautui tarkemmaksi.
"Tutkijat havaitsivat varsin tehokkaan kohdemutaatiokorjauksen in vivo genomien muokkausstandardeilla", Liu sanoi.
MainosMainosKäynnissä olevat tekniset edistysaskeleet saattavat auttaa entisestään tehostamaan perusmuokkausta.
Esimerkiksi Liuin Harvardin tiimi on hiljattain kehittänyt neljännen sukupolven alustamia. Ne näyttävät parantuneen muokkaustehokkuuden ja tuotteen puhtauden.
"Toivomme, että perusmuokkaus voi edesauttaa geneettisten sairauksien tutkimusta ja hoitoa, ja laboratorio pyrkii kovasti tähän tavoitteeseen", hän sanoi.
MainosEettiset huolenaiheet
Yksikään Liangin tutkimuksessa muokatuista alkioista istutettiin uteroon tai sallittiin kehittyä sikiöiksi.
Mutatoituneiden HBB -geenien muutokset ovat perintöä.
MainosMainosToisin sanoen ne voidaan teoriassa siirtää vanhemmalta lapseen.
Tämä mahdollisuus on herättänyt huolenaiheita bioetiikan, tutkijoiden ja poliittisten päättäjien keskuudessa.
"Bioetiikassa ja julkisessa foorumissa on ollut pitkäaikaista keskustelua ajatuksesta tehdä pysyviä tai perinnöllisiä muutoksia yksilöiden genomiin", Hastings Centerin tutkimuspäällikkö Josephine Johnston, bioetiikan tutkimuslaitos, kertoi Healthline.
"On olemassa paljon yleisesti kirjattuja turvallisuusnäkökohtia, joita korostaa ajatus siitä, että muutos olisi periytyvä. Miten arvioit sukupolvien välistä turvallisuutta? On hyvin vaikeaa tietää, miten itse suunnittelet näitä tutkimuksia ja onko eettinen tehdä niin ", hän jatkoi.
"On myös huolestuttavaa, että jotkut ihmiset ovat sitä mieltä, onko ihmisen asianmukainen rooli ihmisen kehityksessä?" Hän lisäsi.
Jotkut sidosryhmät ovat ottaneet kantaa siihen, että perinnöllistä ihmisen genomin editointia on vältettävä kokonaan.
Toiset ovat väittäneet, että eettisesti sallitaan käyttää perinnöllistä ihmisen genomin muokkaamista estämään tai hoitamaan vakavia geneettisiä sairauksia.
Aiemmin tänä keväänä kansalliset tiedeakatemian, tekniikan ja lääketieteen akatemit julkaisivat aiheesta aiheen.
Se otti kantaa siihen, että ihmisen ituradan genomien muokkaamista koskevat kliiniset tutkimukset "voitaisiin sallia tulevaisuudessa, mutta vain vakavissa olosuhteissa tiukalla valvonnalla. "
Toistaiseksi liittovaltion säädökset rajoittavat kuitenkin tätä tutkimusaluetta Yhdysvalloissa.
"Yhdysvalloissa, jos aiot kehittää tämän [menettelyn] tarjoamasta sitä potilaille, sinun pitäisi mennä [U. S. Food and Drug Administration] tutkimuksessasi. FDA: lla on tällä hetkellä kielletty harkitsemaan mitään sellaisia sovelluksia, jotka sisältävät ituradan tai perinnöllisiä muutoksia ", Johnston sanoi.
"Se ei ole aivan laitonta, mutta et voi tehdä ihmisen kliinisiä tutkimuksia tästä", hän jatkoi.
Liang uskoo, että tarvitaan enemmän tutkimusta ja keskustelua, jotta voidaan käsitellä eettisiä huolenaiheita perusmuokkauksesta ihmisalkioissa.
"Tekniikan näkökulmasta geenien muokkaamiseen liittyvät turvallisuusongelmat voidaan ratkaista tulevaisuudessa tulevaisuudessa", hän sanoi.
"Eettisten kysymysten osalta yleisö, tutkijat, bioetiikkalaiset ja hallitukset pääsevät yksimielisyyteen, kun on eettistä muokata ihmisen ituradan muutosta.”
