Miksi huumeiden hinnat ovat nousseet harvinaisista sairauksista?
Sisällysluettelo:
- Miksi harvinaislääkkeet ovat niin kalliita?
- Kriitikot sanovat, että lääkeyhtiöt ovat yhä tietoisempia hyödyntämästä Orphan Drug Actin etuja.
- Yksi suurimmista huolenaiheista on, että harvinaislääkkeiden korkeat hinnat rajoittavat heidän pääsynsä - mikä olisi päinvastainen vaikutus alkuperäisen lain tarkoituksen vastaisesti.
Vuosien ajan amerikkalaiset, joilla oli Duchenne-lihasdystrofia, pystyivät tuomaan huumeiden, deflazacortin, Yhdysvaltojen ulkopuolelta noin 1 200 dollaria vuodessa.
Tämä hinta voisi kuitenkin kiihkeästi laskea 89 000 Yhdysvaltain dollaria vuodessa, jolloin U.S.-lääkeyhtiö on saanut huumeiden hyväksynnän harvinaisen, kuolemaan johtavan sairauden hoidoksi.
MainosMainosMaraton Pharmaceuticalsin toimitusjohtaja sanoi Washington Postin haastattelussa, että nettohinta on 54 000 dollaria alennusten ja alennusten jälkeen.
Viime kuussa yritys sai Fazerin lääkevalmistuksesta (FDA) hyväksynnän deflazacortille "harvinaislääkkeeksi. "
Tämä erityisnimi kuuluu Orphan Drug Act -lain piiriin, jonka tarkoituksena oli kannustaa yrityksiä kehittämään huumeita harvinaisten sairauksien hoitoon, jotka vaikuttavat 200 000 tai vähemmän amerikkalaisiin.
MainosNational Institutes of Healthin (NIH) mukaan noin 7 000 harvinaista sairautta on yhteensä noin 25-30 miljoonaa amerikkalaista.
Torjumattomien harvinaislääkkeiden tutkimukseen ja kehitykseen tehtävien investointien sijasta yritykset saavat verohyvityksen tutkimus- ja kehitystoiminnasta, liittovaltion avustuksista ja yksinoikeudesta myydä kyseisen taudin lääkettä Yhdysvalloissa, vaikka patentti päättyy ennen.
MainosMainosMarathon Pharmaceuticals sai myös erityisen "prioriteettivalvonnan" kupongin - pohjimmiltaan FDA: n nopean seurannan tulevasta lääkkeestä. Yritys voi käyttää tätä voucherta itseään tai myydä sen toiselle satojen miljoonien dollarien kanssa.
Ohjelmalla on ollut monia menestyksiä - 450 harvinaislääkkeitä on tuotu markkinoille, koska entinen presidentti Ronald Reagan allekirjoitti säädöksen vuonna 1983.
Mutta kriitikot ovat huolissaan järjestelmästä väärinkäytetty maksimoimaan voitot, kun yritykset käyttävät lähes monopolinsa harvinaislääkkeillä veloittaakseen kohtuuttomia hintoja.
Ja kuten deflazacort, hakee orpo-status - joskus useita kertoja - jo markkinoilla oleville lääkkeille.
Tämä heille sanottiin olevan taakka perheille, jotka huolehtivat näiden lääkkeiden kustannusten kattamisesta, jos heidän sairausvakuutuksensa raukeaa tai maksuosuudet ja vähennykset nousevat.
MainosMainosLue lisää: Miksi harvinaiset sairaudet ansaitsevat huomiomme?
Miksi harvinaislääkkeet ovat niin kalliita?
Eräät harvinaislääkkeet voivat maksaa jopa 804 000 dollaria vuodessa Kaiser Health Networkin raportin mukaan.
Harvinaislääkkeiden keskimääräinen hinta on alempi, mutta jopa poikkeuksellisten ei-orpojen lääkkeiden hinta.
MainosArviointiPharman harvinaislääkkeitä koskevan raportin mukaan harvinaislääkkeiden keskimääräiset vuosimaksut olivat 111 820 dollaria verrattuna 23: een 331: een mainstream-lääkkeistä.
Miksi harvinaislääkkeet ovat niin kalliita?
AdvertisementMainos"Ei ole helppoa vastata kysymykseen siitä, miksi harvinaislääkkeet ovat suhteellisen kalliita", tohtori Joshua Cohen, Tuftsin tutkimuskeskuksen apulaisprofessori lääkekehityksen tutkimusta varten, kertoi Healthlinelle.
"Yksi syy on se, että he palvelevat pieniä väestöryhmiä", hän sanoi. "Toinen syy on, että ne ovat usein ainutlaatuisia tuotteita ilman kilpailijoita. "
Seitsemän vuoden yksinoikeus harvinaislääkkeeseen tietyn sairauden osalta yritys voi asettaa haluamansa hinnan.
MainosYritykset sanovat, että korkeat hinnat ovat tarpeen tutkimus- ja kehitystoiminnan kustannusten kattamiseksi, joka voi olla 20-30 vuotta uuden lääkkeen osalta.
Terveydenhuollon ja ihmisten terveydenhoitoyksikön viime vuoden kongressin raportin mukaan harvinaislääkkeistä aiheutuvat keskimääräiset kustannukset ovat noin miljardi dollaria, kun taas 2 dollaria. 6 miljardia euroa massamarkkinapetoksiin.
MainosMainosJa kuten Kaiser-tutkimus osoittaa, vaikka pienemmät potilaat, jotka saavat niitä, harvinaislääkkeet voivat olla suuria rahanpesijöitä.
50 000 potilasta ottama 50 000 potilasta otti 2 dollaria. 5 miljardia vuodessa yritykselle. 300 000 000 harvinaislääkettä, jonka otti vain 5 000 ihmistä, voi nettoa 1 dollaria. 5 miljardia vuodessa.
Harvinaisista sairauksista kärsivien harvinaisten määrästä huolimatta harvinaislääkkeiden myynnin odotetaan myös lisääntyvän.
StatNewsin mukaan 2022 harvinaislääkkeitä muodostavat yli 21 prosenttia tuotemerkin reseptilääkkeiden myynnistä maailmassa, mikä on 6 prosenttia enemmän kuin vuonna 2000.
EvaluatePharma panee myös merkille, että seitsemän 10 myydyimmän lääkkeen maailman myynti on harvinaislääkkeitä.
Lue lisää: Miksi jotkin lääkkeet maksoivat niin paljon, ja toiset eivät » Kaksoiskoppaaminen harvinaislääkkeille
Kriitikot sanovat, että lääkeyhtiöt ovat yhä tietoisempia hyödyntämästä Orphan Drug Actin etuja.
Erityistä huolta ovat harvinaislääkkeisiin liittyvät sovellukset nykyisille massamarkkinavalmisteille.
Kaiser-raportin mukaan FDA hyväksyi yli 70 harvinaislääkkeitä massamarkkinoiden käyttöön. Monet hyväksyttiin useammalle kuin yhdelle taudille, joskus useille.
Tämä sisältää deflazacortin.
Tetrabenatsiinia käytettiin jo vuosien ajan hoitamattomien vapinaa hoidettaessa Huntingtonin taudissa. Washington Postin mukaan ennen orvon huumeiden tilaa pullo pillereitä maksaa 42 dollaria. 28 Euroopan apteekista.
Harvinaislääkkeitä koskevan hyväksynnän jälkeen Yhdysvaltojen pullon tetrabenatsiinin pullolle oli yli 6 000 dollaria. Hinta nousi lopulta 21 dollariin, 243: een pulloon.
American Journal of Clinical Oncology -lehdessä julkaistussa 2015 kommentissa Dr. Martin Makary, Johns Hopkinsin yliopiston lääketieteellisessä oppilaitoksessa, kirjoitti, että yritykset hyödyntävät myös lakia keskittymällä vain yhteen lääkkeen käyttötarkoitukseen - "yksi tarpeeksi kapea saada "orpoja" tautia koskevia etuja. "
Harvinaislääkehyväksynnän jälkeen lääke myydään lääkkeen ulkopuolelle muille olosuhteille lisäämällä voittojaan.
Lue lisää: Kuinka yritykset pysyvät poissa lääkkeiden hintojen noususta? "
Kuinka korkeat hinnat vaikuttavat potilaisiin
Yksi suurimmista huolenaiheista on, että harvinaislääkkeiden korkeat hinnat rajoittavat heidän pääsynsä - mikä olisi päinvastainen vaikutus alkuperäisen lain tarkoituksen vastaisesti.
Harva ihminen maksaa harvinaislääkkeen hinnan. Lääkeyrityksillä on alennuksia ja avustusohjelmia kustannusten korvaamiseksi.
Vakuutus kattaa myös suuren osan kustannuksista monille ihmisille. Mutta koska vakuutusyhtiöt kokevat useamman harvinaislääkkeitä käyttävien ihmisten hintapaineeksi, he voivat pyytää ihmisiä maksamaan enemmän taskuun tai rajoittamaan pääsyä.
"Vakuutetut U.S.-potilaat kohtaavat harvinaisia epäkelvottomuuksia harvinaislääkkeistä", Cohen sanoi, "mutta saattavat aiheutua korkeat potilaskustannusten jakautumiset ja tietyt korvausehdot, kuten ennakkolupa. "
Kiinteiden tulojen saajille - kuten Medicare- tai Medicaid-lääkkeille - 20 prosenttia huumeiden kustannuksista voi olla" huomattava taloudellinen taakka ", Cohen sanoi.
Sen jälkeen kun Kaiserin raportti tammikuussa, senaattori Chuck Grassley (R-Iowa) ja kaksi muuta yhdysvaltalaista senaattoria ovat pyytäneet U.S: n hallituksen vastuullisuutta käsittelevää virastoa tarkastelemaan orphan drug -lain väärinkäyttöä.
Marathon Pharmaceuticals ilmoitti jo viime viikolla, että se "keskeyttää" sen, että Emflaza - deflazacortin tuotenimi - käynnistyy - potilaiden ja asianajotoimintaa harjoittavien ryhmien hinnoitteluongelmien vuoksi.
Muut kriitikot toivat esiin huolensa orpodirektiivin väärinkäytöstä.
"Jos aiomme vakavasti vähentää huumeiden kustannuksia, meidän on varmistettava, että innovatiivisuuden edistämiseen kannustavia kannustimia käytetään uraauurtavaan tutkimukseen sen sijaan, että pelkäsivät vain amerikkalaiset", William Holley, Sustainable Rx Priceing -kampanjan tiedottaja, kertoi Healthline.
