Geneettisesti muokattuja T-soluja estää HIV: n ilman huumeita
Sisällysluettelo:
Näyttää siltä kuin galaksista kaukana, kaukana, mutta tänään julkaistu tutkimus on osoittanut turvallisuuden uuden tavan hoitaa HIV: tä muokkaamalla suoraan potilaan soluja.
New England Journal of Medicine -tutkimuksessa mukana oleva tutkimus sisälsi vain 12 HIV-positiivista ihmistä, mutta se on virstanpylväs HIV-tutkimuksessa.
AdvertisementAdvertisementCD4-T-solut tai "auttajasolut" ovat HIV: n kohteena olevat solut. Immuunijärjestelmän seuraava vahinko on se, mikä aiheuttaa aidsia.
Tutkimuksen kannalta tutkijat purettiin tällaisia soluja aiheista ja "muokkivat" niiden geneettistä koostumusta keinotekoisesti luomaan HIV-immuniteettityyppiä, joka on aiemmassa tutkimuksessa todettu noin yhdeksällä prosentilla eurooppalaista syntyperää.
Mikä on minun lähetysriski? Ja muut usein kysytyt kysymykset Mixed Status Couplesille »
MainosMiten he tekivät sen?
CCR5 on proteiini, joka ekspressoituu CD4-solugeenillä, joka tunnetaan Delta 32: ksi, ja sen ekspressio on se, mikä sallii HIV: n löytää solun ja tartuttaa sen.
Tutkijat ovat jo jonkin aikaa tunteneet, että ihmisillä, joilla on mutaatio yhdellä CCR5 Delta 32 -selällä, on suojaa HIV: tä vastaan. Molempien alleelien mutaation uskotaan olevan täysin immuuni virukseen.
AdvertisementMainosTimothy Ray Brown, joka tunnetaan nimellä "Berliiniläinen potilas", sai vuonna 2007 kantasolutransplantaatiota akuutin myelooisen leukemian (AML) hoitamiseksi. Lääkärit havaitsivat, että hänellä oli CCR5 Delta 32 -mutaatio yhdellä allelilla, joten he etsivät luuytimen luovuttajaa, jolla oli myös mutaatio. He löysivät yhden, ja siirron jälkeen Brown oli toiminnallisesti parantunut aiemmasta HIV-infektiostaan.
Vain prosentilla väestöstä uskotaan olevan CCR5 Delta 32-mutaatio molemmissa alleeleissa. Pennsylvania University Penn Centerin aids-tutkimuksen tutkijat ovat kuitenkin avanneet uuden aikakauden etsimällä tapaa keinotekoisesti luomaan mutaatio ainakin yhdelle alleelille.
Aivojen myeloidisen leukemian selviytymisarvoja ja ennusteita »
Osoittamalla" Finger "Cure-hoidossa
He ovat kyenneet tekemään tämän käyttämällä sinkki-sormen nukleaaseja (ZFN), sanoo Bruce L. Levine, syöpägeeniterapian apulaisprofessori ja Pennin kliinisen solun ja rokotteen tuotantolaitoksen johtaja.
Hän kertoi Healthlinelle, että ZFN: n kehittäjänä Sangamo BioSciencesilla tutkijat pystyivät luomaan tekniikan, joka toimi kuten "molekyylisakset" halutun mutaation lisäämiseksi. "Kohdistamalla Delta 32-osa, voit katkaista CCR5-proteiinin ilmentymät solun pinnalla, lukittamalla HIV: n tai irrottamalla telapalkin", Levine sanoi.
AdvertisementAdvertisementKun tutkijat palauttavat modifioidut solut takaisin potilaisiin, ne eivät vain pysyneet, mutta viruskuormat myös laskivat jopa neljää kuudesta potilaasta, jotka otettiin pois elävää hoitoa ehkäisevästä antiretroviraalisesta hoidosta (ART) kolmelle kuukaudet.
"Soluterapiayhteisössä ja geeniterapiayhteisössä olemme aina olleet uskovia siihen, mitä me teemme tai emmekä tekisi sitä", Levine sanoi. "Biotekniikan ja lääketieteen paradigma muutos on mennyt
Yksi potilas, jolla oli jo yksi CEL5 Delta 32 -muunnos yhdellä allelilla, oli täysin tuntematon viruskapasiteetti sen jälkeen, kun hänet oli poistettu ART: n mukaan tutkimusprotokollaan hän palasi ART: hen, joten hänen tuloksensa ei ole vertailukelpoista Berliinin potilaan kanssa.
MainosTutkimuksessa ilmoitettiin yksi haittavaikutus.
HIV: n ennaltaehkäisy tulevaisuudessa: Truvada PrEP »
MainosMainos" Tärkeä ensimmäinen vaihe "
Kaikki osallistujat pistettiin kerran 10 miljardilla T-soluilla toukokuun 2009 ja heinäkuun 2012 välillä, välillä 11-28 prosenttia prosenttia soluista, joiden uskotaan olevan geneettisesti muunnettuja. Veren T-solujen lukumäärät laskivat, kun ART lopetettiin neljän viikon kuluttua infuusiosta, modifioidut T-solut hävisivät noin kolmanneksella tyypillisestä päiväannoksesta.
Sitä vastoin modifioituja soluja löytyi edelleen suoliston liittyvässä imukudoksessa suolistossa, jonka tiedetään olevan HIV-infektion säiliö.
Mukana olevassa toimituksellisessa julkaisussa julkaistiin myös New England Journal of Medicine, Stanford University School of Medicine lääketieteen tri Mark Kay ja Harvard Universityn Howard Hughes Medical Institutein Dr. Bruce Walker tutkimus on tärkeä ensimmäinen askel. Lisätutkimuksia, jotka osoittavat turvallisuuden ja potentiaalisen pitkäaikaisen tehon, tarvitaan, he kirjoittavat.
Mainos"ZFN: iden ja muiden tekniikoiden geneettisen knockoutin mahdollinen tulevaisuus ei rajoitu HIV-infektioon. Nyt on olemassa menetelmiä, joita ei voida käyttää pelkästään inaktivoimaan geeniä vaan myös tekemään spesifisiä nukleotidimuutoksia geenin ja geenin lisäyksessä tietyllä alueella ", Kay ja Walker kirjoittavat.
Mutta onko realistista odottaa, että tällaiset hoidot ovat kohtuuhintaisia ja laajalti saatavilla milloin pian?
AdvertisementMainosLevine sanoi, että monet ihmiset pilkastelivat, kun kantasolujen siirtoja kehitettiin ensin, kutsuen sitä "boutique-terapiaksi", joka ei koskaan tullut yleiseksi käytännöksi.
"Vuosi sitten viime tammikuussa tapahtui miljoonaosainen kantasolujen siirto", Levine sanoi. "Se tapahtui ajan myötä. En näe mahdottomuutta tuoda tällaista hoitoa laajemmaksi käytännöksi. ”
