Syöpäpotilaat: kokeellinen uusi hoito

Kokeellinen hoito on säästänyt kahden pikkulapsen elämää, joilla on vaikea hoitaa leukemiaa.

Kahdella 11 ja 16 kuukauden ikäisillä lapsilla oli kokonainen syöpäpotilaan 28 vuorokauden kuluessa hoidon vastaanottamisesta.

AdvertisementAdvertisement

B-solujen akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL) diagnosoitu, molemmat lapset olivat täyttäneet kaikki muut hoitovaihtoehdot.

ALL on aggressiivinen syöpä, joka alkaa vanhentuneista valkosoluista, joita kutsutaan lymfosyytteiksi. Ilman hoitoa, ALL voi olla kuolemaan kuukauden sisällä.

American Cancer Societyin mukaan B-soluilla 1 ja 9-vuotiailla lapsilla on paremmat parannusmäärät. Alle 1-vuotiailla lapsilla on yleensä heikommat näkymät.

Mainos

Kaksi koehenkilöä saaneet lapset ovat olleet syöpäperäisiä yli vuoden ajan.

Tutkimus julkaistiin Science Translational Medicine -lehdessä.

MainosMainos

Lue lisää: Pienemmät lapset kuolevat syöpä, vaikka useammilla lapsilla on tauti »

Miten T-solujen hoito toimii

Kun muut menetelmät, kuten kemoterapia eivät toimi, on uudempi leukemian hoito liittyy potilaan omiin T-soluihin.

T-solut poistetaan ja manipuloidaan kimeeristen antigeenireseptorien (CAR) kanssa, jotka opettavat heitä hyökkää- mään ALL-soluihin. Sitten he palaavat potilaan verelle.

Kuitenkin useimmat enimmillään ensimmäisen vuoden aikana eivät ole kehittäneet tarpeeksi terveitä T-soluja.

tohtori. Waseem Qasim, lontoolaisen yliopistokoulun Great Ormond Street Institute of Child Health, solun ja geeniterapian professori, halusi löytää ratkaisun tähän ongelmaan.

MainosMainos

Imukyky ei riitä tarpeeksi T-soluista, he päättivät käyttää luovuttajan verta.

Geenien muokkaamisen kautta he loivat toiminnallisia T-soluja, jotka voisivat kiertää immuunijärjestelmän hyökkäyksiä vertaansa vailla oleviin vastaanottajiin.

T-solut infusoitiin sitten imeväisten vereksi.

Mainos

Kahden kuukauden kuluttua menettelystä yksi vauva kehitti lievän siirteen-versus-host -taudin ihossa. Se puhdistui luuytimen siirron ja steroidihoidon jälkeen. Toisella lapsella ei ollut komplikaatioita.

Tämä on ensimmäinen kerta, kun lääkärit ovat koskaan hoitaneet syöpää muuntuneilla T-soluilla.

MainosMainos

Lääkärit osoittivat, että on mahdollista luoda universaaleja tai "off-the-shelf" hoitoja muunnetuista luovuttaja-T-soluista.

Kokeilu voi johtaa suuria etuja, joita on vaikea käsitellä ALL: ssä.

Lue lisää: Huolimatta takaisinkytkennästä huolimatta CAR-T-hoito siirtyy eteenpäin »

Mainos

Terveydenhuollon T-solujen lupaus

Potilaita ei tarvitsisi vertailla luovuttajiin nopeasti ja tehokkaammin.

"Engineered T-solut ovat tärkein tarina leukemioiden ja lymfoomien vaikeassa hoidossa", sanottiin lääketieteellisen onkologin tohtori Jack Jacoubin Healthline-haastattelussa.

AdvertisementAdvertisement

"Tällaisessa hoidossa on tapahtunut paljon edistystä. Se on alue, jolla on erinomaiset lupaukset ja se on ehdottomasti otettava huomioon ", sanoo Kalifornian Orange Coast Memorial Medical Centerin MemorialCare Cancer Institutein rintakeinokorvaajan johtaja Jacoub.

"Tällainen lymfoblastinen leukemia on erittäin paha sairaus", hän lisäsi. "On usein vähän kadota. Näin on näiden kahden pikkulasten tapauksessa. Heille annettiin hoitoa myötätuntoisesti. Kaikki muut hoidot epäonnistuivat, joten mitään ei voitu menettää. He olisivat joutuneet kärsimään tästä sairaudesta. "

" Paperin kirjoittajat ehdottavat, että nuorilla potilailla on rajoituksia saada lymfosyyttejä. Heillä on vähemmän kypsä immuunijärjestelmä. Heillä ei ole tarpeeksi T-soluja, ja tämä on ongelma ", sanoi Jacoub.

"Tekijät sanovat, että meidän ei tarvitse mennä potilaaseen tai olla luovuttaja. Me emme tarvitse mitään reittiä ", hän selitti.

Lue lisää: Lymfomasta kärsiville uusille hoitomuodoille raportoitu edistys.

Seuraavat askeleet tutkijoille

"Näissä kahdessa lapsessa he ovat osoittaneet, että he voivat tehdä sen", sanoi Jacoub. "Se on vain kaksi [potilasta] ja he yrittivät sitä, koska ei ollut mitään muuta. Mutta se ei ole edes vaiheen I kokeilurakenne. "

Jacoub toteaa, että paperi julkaistiin pienessä lehdessä, jota ei ehkä saada laajasti koko hematologian alalla. Hän on kuitenkin melko varma, että tämä artikkeli on alalla mukana olevien tutkijoiden tutka.

Huomion arvoinen on myös pieni näytekoko.

"Emme tiedä, miten seuraavat potilaat tekevät. Tämä on vain havainto, mutta jännittävä, jota on laajennettava ", hän sanoi.

Jacoub ehdottaa, että tarvitaan enemmän yhteistyötä suurempien instituutioiden kanssa, joilla on tutkimusinfrastruktuuri, useampia tällaisia ​​potilaita ja asiantuntemusta tämän taudin hoitamiseksi.

"Olipa kyse vaiheen I tutkimisesta, se on iso harppaus. Sen on osallistuttava useampaan kuin yhteen toimielimeen. Juuri nyt se on vain kahden potilaan havainnointi. Emme aio hätää yrittää tehdä tätä nyt, mutta näin asiat alkavat ", hän sanoi.

Tieteellisempi tarkastelu ja valvonta - jos voimme jäljentää sitä - se voi olla valtava. Dr. Jack Jacoub, MemorialCare Cancer Institute

Jacoub näkee paljon potentiaalia tämäntyyppisessä hoidossa. Mutta on pitkä matka.

"U. K.: n oikeudenkäynnin on oltava toistettavissa Yhdysvalloissa, jotta se olisi mahdollista. Tieteellisempi tarkastelu ja valvonta - jos voimme jäljentää sitä - se voi olla valtava. Esteet voitettiin, hän sanoi. "He käyttävät käytettävissä olevaa tekniikkaa muutaman ylimääräisen askeleen. Tekniikka on olemassa. Jos se todella oli todellinen vaikutus ja sitä voidaan toistaa erilaisissa tilanteissa ja maissa, se voi johtaa laajasti saatavilla oleviin terapeuttisiin vaihtoehtoihin.Jos tämä havainto voidaan tarkasti jäljentää, tiedämme varmasti seuraavana tai kahdessa vuodessa. Näin nopeasti tämä kenttä liikkuu. "

Jacoub sanoi, että tämä on jännittävää uutista potilaille ja heidän perheilleen.

"Se ei ole laajalti saatavilla tai nykyinen hoitotaso. Mutta näiden potilaiden perheet ovat yleensä lääketieteellisesti tyytyväisiä ", hän sanoi.

Hän on kaikki perheille, jotka tuovat sen lääkäriinsä.

"On hyvä, jos lääkäri ei ole nähnyt tätä julkaistua raporttia. Tämän päiväkirjan kopiot eivät välttämättä mene kaikkialle. Yleensä nämä asiat tapahtuvat yhteistyössä. Tiedemiehet tiedemiesten ja instituutioiden kanssa aloittavat keskustelut. Joten heidän pitäisi ehdottomasti tuoda se ylös. ”