Uusi syöpäkäsittelyt etenevät

Vuonna 2006 Idahon valokuvaajaa edustava Stephanie Florence diagnosoitiin follikulaarista ei-Hodgkin-lymfoomaa.

Häntä hoidettiin R-CHOP: llä, joka on yhteinen lymfooman hoito, joka koostuu lääke-rituksimabista (Rituxan) ja useista kemoterapia-lääkkeistä.

MainosMainos

Kun syöpä sairastui seitsemän vuotta myöhemmin, se oli muuttunut aggressiivisemmaksi lymfoomaksi. Sitten hän sai kantasolutransplantaatin.

Kun hän kuoli kuuden kuukauden kuluttua remission takia, hän oli jäänyt pois vaihtoehdoista. Hänen tilanne oli kauhea.

Mutta Firenzen, 44-vuotias, oli tutkimattomasti tutkittu mitä kokeellisissa kliinisissä tutkimuksissa oli saatavilla. Hän päätti ilmoittautua kokeeseen kimeerisen antigeenireseptorin T-solurakenteelle.

Mainos

Tunnetaan paremmin nimellä CAR-T, hoito on lupaava immunoterapia, joka insinööi kehon T-soluja taistelemaan syöpää vastaan.

Tässä prosessissa T-solut uutetaan potilasta ja genetisesti muokataan niin sanotuilla CD19-reseptoreilla etsimään syöpäsoluja.

MainosMainos

Sitten suunniteltujen solujen populaatiota laajennetaan ja infusoidaan takaisin potilaaseen, jossa he menevät toimimaan syöpää vastaan.

"Tiesin CAR-T: stä kaksi vuotta ennen oikeudenkäyntiä", sanoi Florence.

Heinäkuussa 2015 hänet toimitettiin uudelleen omilla, suunnitelluilla T-soluillaan Seattle Cancer Care Alliancessa. Viikkoina hän oli täydellisessä remissiossa.

Firenze on ollut viimeisten 18 kuukauden ajan syöpää aiheuttanut syöpä. Ja lääkärit odottavat sen kestävän.

"Minusta tuntuu paremmalta kuin olen tuntenut vuosina", Florence sanoi.

MainosMainos

Hän lisää, että hänen onkologi, tohtori David Maloney, Ph.D., syöpätautien tutkija Fred Hutchissä Seattlessa ja hänen tiimistään "rohkaisevat hyvin menestyksekkäästi. "

Lue lisää: Uusi tekniikka laajentaa geenien muokkaushoitojen käyttöä syövän torjumiseksi.

CAR-T: n menestys

Juno Therapeutics, Seattle-pohjainen biofarmaseuttinen yritys, valvoi kliinistä tutkimusta.

Mainos

Juno on aikaisemmin menestynyt CAR-T: llä samoin kuin muillakin yrityksillä.

Heitä ovat Kite Pharma, kalifornialainen lääkäri, joka voisi ensimmäisenä tuoda tämän hoidon Yhdysvaltain syöpäklinikoille vuonna 2017.

AdvertisementMainos

Kiteen johtava CAR-T-hoito, KTE-C19, on tarkoitettu potilaille joilla ei ole Hodgkin-lymfoomaa, jotka eivät reagoi kemoterapiaan tai joiden syöpä palaa autologisen kantasolusiirron jälkeen.

Toistaiseksi se on vaikuttanut tutkijoihin.

Tutkimuksen ensimmäisessä vaiheessa 43 prosenttia osallistujista oli edelleen remissio vuodessa hoidon jälkeen.

Mainos

"Aggressiivisilla ei-Hodgkin-lymfoomilla oleville potilaille on suuri epätodennäköinen tarve käytettävissä olevista hoitomuodoista, jotka voivat aiheuttaa pitkän aikavälin remissioa, eikä näille potilaille ole todellisuudessa saatu uutta hoitoa yli 20 vuoden ajan" DR.Sattva Neelapu, johtava opintosuunnittelija ja tiedekunnan jäsen Lymfoman ja Myeloman laitoksella Texasin yliopistossa MD Andersonin syöpäkeskus, totesi lausunnossaan.

Hän lisäsi, että KTE-C19 voisi olla "potentiaalisesti ratkaisu tähän tarpeeseen, ja toivo on, että tämä hoitovaihtoehto voisi olla hoito joillekin näistä potilaista. "

AdvertisementMainos

Muita yrityksiä, jotka näyttävät vaikuttavia numeroita myös CAR-T-kokeissa, ovat Novartis ja Bluebird.

Lue lisää: Rintasyövän hoito ilman kemoterapiaa »

CAR-T-ristiriidat

CAR-T: n tulokset antavat uutta toivoa ihmisille, joilla on leukemia ja lymfooma, jotka ovat jääneet hoitovaihtoehtojen ulkopuolelle.

Mutta vaikka puhutaan siitä, että tämä hoito on parannuskeino joillekin syöville, on ollut takaiskuja.

Heinäkuussa Junon johtajat ilmoittivat, että kaksi ROCKET-tutkimukseen osallistuneita henkilöitä, joilla oli uusiutunut akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL), oli kuollut aivojen turvotuksesta.

CAR-T -kokeissa olevat henkilöt saivat tietoa riskeistä, joihin sisältyy vaarallinen ja mahdollisesti kuolemaan johtanut sivuvaikutus, jota kutsutaan sytokiinivapautusoireyhtymiksi.

Kuolleet otsikot ja oikeudenkäynti keskeytettiin.

"Tämä on nöyrä kokemus", Juno n toimitusjohtaja Hans Bishop sanoi viime kesänä konferenssissa. "Epäilemättä on vaikeaa lääkäreille, jotka hoitavat näitä potilaita ja heidän perheitään. On selvää, että nämä hoitomuodot ovat voimakkaita, ja siksi ne tarjoavat potentiaalisia parannuskeinoja. "

Tuolloin amerikkalaisen Cancer Societyin lääkärin päällikkö Otis Brawley kertoi Healthlinelle, että hän ei pitänyt sitä suurena takaiskuina CAR-T: lle.

"Tällainen asia tapahtuu", hän sanoi. "On valitettavaa, mutta se tapahtuu. "

Kun Juno poisti kokeilussa käytetyn kemoterapeuttisen lääkkeen CAR-T-hoitoa edeltävänä lääkkeenä, FDA antoi Junoa jatkamaan tutkimustaan.

Kuitenkin kahden viimeisen potilaan kuoleman jälkeen, tutkimus keskeytettiin loputtomiin.

Piispa kertoi Healthlineille, että yritys tutkii nyt kaikki kerättyään tietoa ROCKET-kokeesta etsiessään vastauksia siihen, miksi nämä kaksi ihmistä kuolivat.

"Emme aio jatkaa ROCKET-tutkimusta, ennen kuin pääsemme pohjaan", Bishop sanoi. "Tämä on tärkein prioriteetti. Tarkastelemme kokeilutuloksia päivällä ja yönä. "

Lue lisää: Ylihyvänlaatuisen veren hyytymistä ehkäisevän lääkkeen hyväksyntäprosessissa esiin nousseet huolenaiheet»

Kokeiden jatkaminen

Vaikka piispa sanoi, että "ei ole aikataulua" oikeudenkäynnin jatkamiseksi, hän pysyy vakavana kannattajana CAR-T.

Juno ja muut U.S.-lääkeyhtiöt ovat myös muita kokeiluja, jotka ovat nähneet onnistuneita vastauksia eikä kuolemantapauksia.

Itse asiassa ROCKET-kokeilun epävarmuuden vuoksi Juno ilmoitti aiemmin tässä kuussa amerikkalaisessa hematokologian seurantakonferenssissa San Diegossa, että 60 prosenttia ihmisistä, joilla on aggressiivinen ei-Hodgkin-lymfooma, osallistuivat oikeudenkäyntiin, joka antoi Firenzen remisoinnilla ei vielä ollut syöpätapauksia kuukauden aikana oikeudenkäyntiin.

Ja tässä tutkimuksessa ei ole tapahtunut kuolemia eikä vähäisiä haittavaikutuksia, kertoi piispa Healthline.

Florence ilmoitti olevansa halukas ottamaan riskin, kun otetaan huomioon mahdollinen hyöty ja se, että hänellä ei ole mitään muuta vaihtoehtoa.

"Kliinisten tutkimusten kuolemat ovat tietenkin järkyttäviä minulle", hän sanoi. "Tiesin, että voisin olla yksi heistä. Mutta tiesin myös, että heillä oli onnistumisia, ja ainoa tapa pitkällä aikavälillä, että he voivat päästä siihen pisteeseen, jossa heillä on enemmän menestystä, on jatkaa potilaiden ilmoittautumista näihin kokeisiin. "

Lue lisää: Immunijärjestelmät ovat nyt syöpätutkimuksen pääpaino»

Ensimmäisten potilaiden antaminen

Kiteen ja Junon, kahden CAR-T-alueen johtajan, kunkin yrityksen pääjohtajat, sanovat, että ovat motivoituneita pelastamalla ihmishenkiä.

tohtori. Aie Belldegrun, Kiten pääjohtaja, on onkologi, joka on perustanut useita biotekniikan yrityksiä, kuten Kite, Agensys ja Cougar Biotechnology.

Hän näkee edelleen syöpäsairaalan joka torstaina hänen klinikastaan ​​Kalifornian yliopistossa Los Angelesissa (UCLA).

"Se täyttää minut enemmän kuin mikään muu", hän sanoi.

Hän lisää, että intohimo auttaa syöpäpotilaita on syy, jonka hän perusti Kiteen, jossa kliiniset tutkimukset osoittavat onnistuneita tuloksia B-solujen syöpäkasveille.

"Meillä on hyvä, kiinteä tuote", hän sanoi. "Olemme keskittyneet. "

Belldegrun sanoi, että yritys uskoo tuotteessaan niin voimakkaasti, että se on jo valmistunut Etelä-Kalifornian huipputeknisen tuotantokeskuksen rakentamiseen.

Niinpä nyt, kun hoito saa ensimmäisen hyväksynnän Food and Drug Administrationilta (FDA) todennäköisesti alkuvuodesta 2017, Kite voi osua maahan ja saada sen ihmisille, jotka tarvitsevat sitä.

Lue lisää: Jimmy Carterin syövän hoidossa käytetty lääke uuden sukupolven immuunihoidossa »

Juno siirtyy eteenpäin

Juno-johtajat ovat myös siirtymässä eteenpäin.

Yritys tarjosi rahoitusta uudelle immunoterapiaklinikalle, joka avattiin juuri Fred Hutchinsonin syöpätutkimuskeskuksessa Seattlessa.

Bezos Family Immunotherapy Clinic, joka on nimetty perheelle, joka on sitoutunut edistämään immunoterapiaa, antaa tutkijoille mahdollisuuden suorittaa ensi vuonna kaksi kertaa niin paljon immunoterapiaa kokeilemalla syövän hoitoa.

Potilaat voivat saada keskukselle immunoterapioita syöpään noin kaksinkertaiseksi kapasiteetista, joka oli olemassa ennen 9,222 neliön jalka-klinikan avattaessa.

Laitoksen intensiivinen seuranta mahdollistaa tutkijoiden ymmärtävän paremmin, miksi jotkut potilaat vastaavat, kun taas toiset eivät. Se auttaa myös saavuttamaan tavoitteen kehittää paras tapa hoidossa jokaiselle henkilölle.

"Meidän näkökulmastamme klinikka on tärkeä muutamasta syystä", Bishop sanoi. "Immunoterapian perustieteet kehittyvät nopeasti, ja klinikalla suunniteltiin potentiaalisten potilaiden potentiaalin lisäämiseksi samaan tahtiin."

Bishop totesi, että käynnissä olevat CAR-T-tutkimukset ovat korostaneet mahdollisuutta parantaa immuunijärjestelmää ja potilaan tulokset, ja klinikka vahvistaa näitä ponnisteluja ja lopulta auttaa siirtämään näitä hoitoja osaksi klinikalla nopeammin."

Lue lisää: Immunoterapian syöpäkäsittelyn arvo ja kustannukset»

Potilaan kunnioittaminen

Kuten Kite's Belldegrun, piispa epäröi jakaa intohimonsa auttaa potilaita.

Hän sanoi, että hän nimesi ROCKET-kliinisen tutkimuksen, kun ALL-potilas oli muusikko ja jonka lempinimi oli "The Rocket". "

" Hän oli käynyt läpi kaikki hänen mahdollisuutensa, kun hän löysi oikeudenkäynnin Fred Hutchistä ", piispa selitti. "Hän ja hänen miehensä muuttivat Seattle, hän sai hoitoa CAR-T-soluilla ja meni täydelliseen remissioon. "

Nämä olivat CAR-T: n alkuaikoina, piispa selitti, ja lääkärit neuvosivat hänelle, että hänellä olisi myös luuydinsiirto.

"Hän teki niin remission aikana ja kuoli menettelystä aiheutuvista komplikaatioista, vaikka hän ei ollut syöpätaudin aikaan", sanoi piispa.

Hän sanoi nimittävänsä oikeudenkäynnin hänelle "muistuttaa meitä vaikeista vaikeuksista, joita potilaat usein joutuvat tämän ja muiden veriryhmien syöpien kanssa, ja innostaa meitä työskentelemään löytämään parempia hoitovaihtoehtoja heille. "

Piispa sanoi, että hänet" ylivoimaisesti rohkaisi "ei-Hodgkin-lymfoomakokeen viimeaikaisten tulosten perusteella.

Lue lisää: CRISPR-geenin muokkaus saa hyväksynnän syövän hoidolle. »

Tuki jatkuu

Huolimatta negatiivisesta lehdistöstä tänä vuonna hän totesi, että yhtiö on saanut laajaa tukea sekä sijoittajilta että potilailta, koska ROCKET-tutkimus keskeytettiin.

"Haluamme antaa potilaalle enemmän ja parempia valintoja", hän sanoi. "Olen todella nöyryytynyt kaikella, mitä on tapahtunut. Mutta kaksi vuotta sitten, kaikki, joista puhuimme, oli sytokiinin vapautumiskysymykset. Nyt puhumme kliinisten tutkimusten tuloksista. "

Samaan aikaan Florence sanoi, että CAR-T-kokeilu oli paras elämänsä päätös.

"En ollut ihastunut siihen, mitä he kertoivat minulle sivuvaikutuksista", hän sanoi. "Mutta iso riski tulee iso palkkio. Tarkastin loppupelissä. Hyväksyin kuolevuuteni tässä vaiheessa. Jos se tapahtui hoidon aikana etenevänä, olin ymmärtänyt tämän. Omassa kokemuksessani oikeudenkäynti oli häpeällistä ja tylsää. Odotin kaikkia näitä haittavaikutuksia. Uskon, että sytokiinipitoisuus korreloi vastausten kanssa. Ei ollut sivuvaikutuksia, joten en usko, että mitään tapahtui. Pelkäsin, ettei se toimi. Mutta se oli. Olen edelleen syöpä-vapaa 18 kuukautta myöhemmin. ”