Kantasolujen siirrot tarjoavat ensimmäisenä MS-hoitoa, joka kääntää vamman
Sisällysluettelo:
- Kuka olisi kantasolutransplantaatti?
- Yksi Burtin potilaista Roxane Beygi puhui Vatikaanin aikuisten kantasolukonferenssin paneelissa vuonna 2013. Tapahtuman videossa hän kuvailee elämänsä ennen tutkimusta.
tohtori. Richard K. Burt teki ensimmäistä hematopoieettista kantasolusiirtoa (HSCT) MS-potilaille Yhdysvalloissa Chicagon Northwestern Memorial Hospitalissa. Nyt Burt, lääketieteen ja immuuniterapian osaston päällikkö Northwesternin yliopiston Feinbergin lääketieteen laitoksessa tekee otsikoita uudelleen.
Burt ja hänen kollegansa julkaisivat viimeisimmän HSCT-tutkimuksensa tulokset aikaisemmin tällä viikolla American Medical Association -lehdessä. Heidän tuloksensa osoittavat, että HSCT voisi olla ensimmäinen MS-terapia, jolla tahdistetaan vamma. Vaikka tutkimusryhmä oli pieni, tulokset ovat asiantuntijoiden toiveita.
mainMainosTätä tutkimusta varten 151 potilasta sai kantasolujen siirron. Ensinnäkin niiden immuunijärjestelmät karsittiin alhaisen annoksen kemoterapian avulla. Sitten lääkärit käyttivät HSCT-hoitoa, johon osallistuivat potilaiden omat kantasolut, jotka olivat aiemmin korjattuja verestä, ja aloittavat uudelleen immuunijärjestelmänsä. Lyhyen sairaalahoidon jälkeen vapaaehtoiset menivät normaaliin elämäänsä ilman tarvetta huollettaville.
Seuraavien useiden vuosien aikana vapaaehtoisille annettiin määräajoin testejä, joiden avulla he voivat arvioida vammaisuuttaan. Yksi testi, joka tunnetaan nimellä laajennettu vammaisuuden tilan asteikko tai EDSS, mittaa mm. Kognitiota, koordinointia ja kävelyä. Osanottajille suoritettiin MRI-skannaus ja täytetyt kyselylomakkeet, joilla mitattiin heidän yleinen elämänlaatu.
Tutkijat havaitsivat, että kahdessa vuodessa elinsiirron jälkeen puolet potilaista osoitti huomattavaa parannusta vammaisuuteen. Niistä potilaista, joita seurattiin neljän vuoden ajan, yli 80 prosenttia pysyi taantumassa.
Vuodesta 1993 lähtien FDA on hyväksynyt 12 tautia modifioivaa hoitoa (DMT) hoitamaan relapsoivaa remitting-hoitoa (RRMS). Kaikki on suunniteltu tukemaan immuunijärjestelmää asteittain tai toisella. Nämä lääkkeet maksoivat noin 5 000 dollaria kuukaudessa, ja ne on otettava loputtomiin, koska relapsit tapahtuvat, jos lääkkeet pysähtyvät. Vaikka potilailla on nyt monia mahdollisuuksia estää taudin eteneminen, ei DMT: tä ole todistettu kääntävän vamman.
HSCT maksaa noin 125 000 dollaria potilasta kohden. "Vaikka emme ole tehneet kustannusanalyysiä, kun otetaan huomioon, kuinka kallista Tysabri on ja Fingolimod, koska HSCT on kertaluonteinen hoito, sen pitäisi alkaa maksaa itsensä noin 18 kuukaudella", Burt kertoi Healthline.
MainosMainosAiheeseen liittyvät uutiset: Pitäisikö MS-lääkkeet maksaa 62 000 dollaria vuodessa? »
Kuka olisi kantasolutransplantaatti?
"Säilytys", Burt myönsi, "tämä ei ole tehokas progressiivisessa MS: ssä. "Hän huomautti neurologien taipumuksen kokeilla yhtä DMT: tä toisensa jälkeen, kunnes potilas ei ole käytettävissä ennen HSCT: n tarjoamista."Mutta silloin [potilas on] tullut toissijaiseksi asteittain ja todennäköisesti mikään ei auta. "
" Jos käytät hyvin ensilinjan hoitomuotoja, interferoneja tai Copaxonea, hyvä, sinun pitää jäädä ", Burt lisäsi. "Mutta jos sinulla on toistuvia relapseja, kaksi tai useampia vuosia huolimatta näistä hoitomuodoista huolimatta, mielestäni kyse on ryhmästä, joka ei saa mennä Tysabriin tai Fingolimodiin, vaan antaa tämän hoidon, koska se on paljon hyödyllisempi. Lisäksi, jos odotat, kunnes olet saanut kaikki muut [DMT: t], lisäät tämän hoidon riskiä. "
Jos sinulla on toistuvia relapseja, kaksi tai useampia vuosia huolimatta [huumeiden] hoidoista … Mielestäni kyse on ryhmästä, joka ei tule menemään Tysabriin tai Fingolimodiin, koska se on paljon hyödyllisempi. Dr. Richard K. Burt, Luoteis-yliopistoNatalitsumabin (Tysabri) ottavien potilaiden hoidon lopettamisen jälkeen potilaat ovat edelleen usean kuukauden ajan suurentuneet primaarisen multifokalisen leukoenkefalopatian (PML) riskin. Jos he joutuisivat HSCT: n aikana tuona aikana, riski tästä harvinaisesta mutta vakavasta aivotulehduksesta jatkuu ja tekee menettelystä vaarallisempaa.
MainosMainos Lisätietoja PML: stä ja Tysabri: Mikä on riski? »Yksi Burtin potilaista Roxane Beygi puhui Vatikaanin aikuisten kantasolukonferenssin paneelissa vuonna 2013. Tapahtuman videossa hän kuvailee elämänsä ennen tutkimusta.
Huolimatta siitä, että DMT oli ennen tutkimusta, Beygi joutui säännöllisesti toipumaan ja tuskin kävellä. Hänellä oli vaikeuksia kirjoittaa, harjaamalla hampaitaan ja jopa tekemällä yksinkertaisia tehtäviä, kuten juominen lasista.
Beygi päättyi esittelyyn kiittämällä tohtori Burtia antaakseen elämänsä takaisin. Hän kutsui häntä "sankariksi. "
MainosMainos
Aiheeseen liittyviä uutisia: Työntekoihin siirtyminen uudelleen kroonisella kunnolla»
Vaikka HSCT on tällä hetkellä saatavilla vain kliinisissä tutkimuksissa ja tietyissä tapauksissa "myötätuntoiseen käyttöön", Burt toivoo, että johtavat FDA: ta hyväksymään kantasolujen siirron MS: lle.
Itse asiassa hänen tiiminsä tekee parhaillaan suurempaa tutkimusta, jossa verrataan HSCT: tä FDA: n hyväksymiin DMT: eihin kolmessa eri keskuksessa. Tutkimus on tällä hetkellä ilmoittautunut, ja kiinnostuneet potilaat voivat oppia lisää // www.StemCell-immunoterapia. com / research_clinical. html.
